新药审评动态
AVMAPKI FAKZYNJA CO-PACK (avutometinib and defactinib)
产品类别：RAF/MEK双抑制剂 + FAK抑制剂的靶向联合疗法开发公司：Verastem, Inc.
批准类型：新药上市申请（NDA）
获批时间：2025年5月8日
本次适应症：既往接受过全身治疗的KRAS突变复发性低级别浆液性卵巢癌（LGSOC）
FDA政策应用：
· 加速批准（Accelerated Approval）；
· 优先审评（Priority Review）
· 实时肿瘤学审评试点项目（RTOR）
· 突破性疗法认定（BTD）
· 孤儿药认定（ODD）
· 辅助审评工具（Assessment aid）
其他信息：该产品为口服胶囊（Avutometinib）和口服片剂（Defactinib）的联合包装
EMRELIS (telisotuzumab vedotin-tllv)
产品类别：抗体-药物偶联物（ADC）；（靶向c-Met抗体-微管抑制剂）开发公司：AbbVie Inc.
批准类型：生物制品许可申请（BLA）
获批时间：2025年5月14日
本次适应症：既往全身治疗后c-Met蛋白过表达（≥50%的肿瘤细胞显示强阳性(3+)染色）的局部晚期或转移性非鳞状非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者
FDA政策应用：
· 加速批准（Accelerated Approval）；
· 优先审评（Priority Review）
· 实时肿瘤学审评试点项目（RTOR）
· 突破性疗法认定（BTD）
· 辅助审评工具（Assessment Aid）
其他信息：FDA同时批准了罗氏VENTANA MET(SP44)RxDx检测试剂盒，这是唯一一款可用于识别符合Emrelis治疗条件患者的IHC伴随诊断试剂盒
WELIREG（belzutifan）
产品类别：缺氧诱导因子-2α（HIF-2α）抑制剂开发公司：Merck & Co., Inc.
批准类型：补充新药上市申请（sNDA）（Efficacy-New Patient Population）
获批时间：2025年5月14日
本次适应症：用于局部晚期、不可切除或转移性嗜铬细胞瘤和副神经节瘤（PPGL）的12岁及以上患者
FDA政策应用：
· 优先审评（Priority Review）
· 辅助审评工具（Assessment Aid）
既往获批历史：
· 2021年8月，获FDA加速批准用于VHL综合征相关肿瘤（肾细胞癌、中枢神经系统血管母细胞瘤、胰腺神经内分泌肿瘤）的治疗
· 2023年12月，获FDA批准批用于晚期肾细胞癌（RCC）的二线治疗
其他信息：FDA首次批准的PPGL口服疗法
ZYNYZ（retifanlimab-dlwr）
产品类别：PD-1单抗开发公司：Incyte Corporation
批准类型：补充生物制品许可申请（sBLA）（Supplement）
获批时间：2025年5月14日
本次适应症：
· Zynyz单药，用于治疗既往接受含铂化疗后疾病进展或无法耐受的局部复发或转移性肛管鳞状细胞癌（SCAC）患者
· Zynyz联合卡铂和紫杉醇，用于无法手术的局部复发或转移性SCAC成人患者的一线治疗
FDA政策应用：
· 优先审评（Priority Review）
· 快速通道认定（FTD）
· 孤儿药认定（ODD）
· 辅助审评工具（Assessment Aid）
既往获批历史：
· 2023年3月，Zynyz获批用于治疗转移性或复发性局部晚期的默克尔细胞癌（MCC）成人患者
指南更新
本期无指南更新
研讨会和培训
Upcoming: Fiscal Year 2025 Generic Drug Science and Research Initiatives Public Workshop
会议主题：2025财年仿制药科学与研究计划公开研讨会举办时间：2025年6月3日 - 2025年6月4日
会议目的：
· 概述仿制药科学研究现状，讨论仿制药研发和监管中的科学挑战与研究需求
· 征集公众对于2026财年GDUFA（仿制药用户付费法案）科学和研究优先事项的意见
重要新闻和动态
Trump Announces Plan to Pressure Drug Companies to Lower US Costs
2025年5月12日，美国总统特朗普签署了一项名为“最惠国药品定价政策”（Most Favored Nation Drug Pricing Policy）的行政令，宣布将美国处方药价格强制降至与全球最低价国家（如加拿大、法国、日本等）持平，目标降幅为30%-80%，并声称此举是““美国历史上影响最深远的药品价格改革”。根据行政令要求，美国卫生与公众服务部（HHS）需建立药品 “国际价格指数”（IPI） ，将联邦医疗保险（Medicare）和医疗补助（Medicaid）支付的药价与其他经济发达国家的最低价格挂钩。针对胰岛素、抗生素等基础药物，降价措施自签署之日起90天内生效，高价专利药（如基因疗法）需在2026年前完成价格调整。该政策通过自愿降价谈判与潜在强制措施双轨推进，旨在终结“美国患者补贴全球药企”的现状，但其法律可行性与行业冲击引发广泛争议。
HHS, FDA Issue RFI on Deregulatory Plan to Lower Costs and Empower Providers
2025年5月13日，美国卫生与公众服务部（HHS）和FDA联合发布了《识别及废止过时或不必要法规的意见征求信》（RFI），标志着特朗普政府第14192号行政令《通过放松管制释放繁荣》进入实质性实施阶段，旨在系统性降低监管合规成本、提升政策透明度。根据新规，HHS将实施以下措施： · 10:1替代规则：每推出一项新法规，必须同步废止至少10项旧规；重点清理1990年前制定的“祖父条款”· 监管成本上限：2025财年所有新法规的总成本须实现显著负值
· 监管范围扩展：不仅适用于正式法规，也适用于指导文件、备忘录、政策声明和类似指令
· 彻底透明化：HHS将公布年度报告，详细说明估计的监管成本和将被抵消的具体规则，从而提高透明度和问责制
FDA Begins Action To Remove Ingestible Fluoride Prescription Drug Products for Children from the Market
2025年5月13日，FDA宣布将采取行动从市场上移除针对儿童的高浓度可吞服氟化物处方药产品。与含氟牙膏或氟化物漱口水不同，这些产品会被婴儿和幼儿吞咽并摄入体内，且从未获得FDA的批准。研究显示，摄入的氟化物会改变肠道微生物群，考虑到儿童早期肠道微生物群的发育，这一问题尤为令人担忧。其他研究还表明，氟化物可能与甲状腺疾病、体重增加以及智商可能降低有关。FDA局长Marty Makary表示，已要求CDER系统性评估关于FDA监管的儿童可吞服氟化物处方药产品带来的系统性氟暴露风险的证据，以更好地为家长和医疗界提供这一新兴领域的信息。FDA已设定10月31日完成安全审查和公众评论期，并对这些产品从市场上的移除采取适当行动。与此同时，HHS计划推广儿童口腔卫生的最佳实践，这些实践可行、有效且不影响肠道健康。多个州已采取行动停止饮用水的氟化处理，欧洲和世界其他国家的大多数地区也不在饮用水中添加氟化物。
FDA Clears First Blood Test Used in Diagnosing Alzheimer’s Disease
2025年5月16日，FDA批准了Fujirebio Diagnostics公司研发的Lumipulse G pTau217/β-淀粉样蛋白1-42血浆比值检测，作为辅助阿尔茨海默病诊断的首个血液检测方法。该检测通过量化血浆中磷酸化tau蛋白217（pTau217）和β-淀粉样蛋白1-42的浓度比值，评估受检者存在脑淀粉样斑块病理的可能性。相较于需要腰椎穿刺获取脑脊液（CSF）或进行正电子发射断层扫描（PET）影像检查的传统诊断方式，该血液检测方案为临床提供了更便捷且经济的检测途径，有助于识别存在脑淀粉样病变风险的潜在患者。
FDA to Host Inaugural, Independent, Scientific Expert Panel Open to Public
2025年5月20日，FDA局长Martin a . Makary主持召开了独立科学专家小组圆桌会议，针对滑石粉作为食品、药物和化妆品添加剂的安全性和必要性展开探讨。该小组由各自领域的世界知名专家组成，系统审查了最新的科学证据，评估潜在的健康风险，探索更安全的替代品。滑石粉是一种用于各种消费品的天然矿物，因其可能存在的石棉污染风险及长期摄入的潜在健康影响，近年来受到持续关注。2024年7月，国际癌症研究机构（International Agency for Research on Cancer）基于第二等级的科学确定性得出结论，将滑石粉列为“可能致癌物”，这一评估直接促使欧洲当局宣布将在2027年前禁止化妆品中使用滑石粉。最近的一篇评论《回顾我们食品和药物的安全性：FDA迫切需要对美国食品和药物供应中的滑石粉进行全面重新评估》整理了该领域多位专家的研究成果，特别强调了重新评估的紧迫性。此次会议是FDA推动监管现代化的重要举措，旨在通过严格循证标准重新审视成分安全性，根据科学发展动态更新监管框架。
ICH Announces New Topics, Draft Guidelines for Consultation
ICH在2025年5月于马德里举行的会议上宣布将制定四项新指南，涵盖真实世界证据（RWE）、比较疗效研究、罕见病药物开发和先进疗法的生产变更。同时，ICH通过了多项指南进行公众咨询阶段，包括妊娠期/哺乳期人群参与临床试验的指南（E21），及新版原料药稳定性测试指南（Q1），并采纳关于评估致突变杂质（M7）的新概念文件。此外，ICH批准了临床试验的电子结构化方案模板（CESHARP，M11）、更新了通用技术文档（CTD）的质量部分修订草案（M4Q(R2)），并新增巴拉圭、科威特和萨尔瓦多等三国监管机构为观察员，成员总数扩至23国，观察员达41个。
FDA Unveils New COVID-19 Framework, Restricting Shots to Elderly and High-Risk People
FDA于5月20日宣布调整新冠疫苗加强针审批框架，从“一刀切”策略转向针对高风险人群的精准开发。新任CBER主任Vinay Prasad表示，未来将优先评估面向65岁及以上老年人，以及6个月至65岁内有哮喘、癌症、糖尿病等基础疾病或吸烟史人群的疫苗；无上述风险因素的普通人群若需接种加强针，则须通过随机对照试验（RCT）验证有效性。Prasad强调，此前美国“无差别加强针政策”缺乏高质量科学证据支持，导致公众信任度下降，而欧洲国家仅建议高风险人群接种的做法更具参考性。他援引前FDA局长在《美国医学会杂志》（JAMA）的观点，称当前疫苗接种率已低至可开展RCT。此外，Prasad与FDA局长Martin Makary在《新英格兰医学杂志》（NEJM）联合发文，批评美国现行政策忽视基于年龄和风险的推荐逻辑，并指出公众对疫苗态度两极分化——部分人质疑长期安全性，另一部分人则迫切寻求额外保护。新框架旨在通过分层策略平衡科学证据与公共卫生需求。
FDA Deputy Commissioner Hints at Potential Changes to PDUFA
FDA新任政策副局长Grace Graham在食品与药品法律研究所（FDLI）年会上透露，FDA正计划调整《处方药用户费用法案》（PDUFA）收费结构，以应对公众对“药企高额付费可能影响审评公正性”的质疑，相关改革将纳入2027年9月到期的法案重新授权议程。拟议措施包括简化费用体系、借鉴《仿制药用户费用修正案》（GDUFA）对境外生产设施收取更高费用的模式，并计划于7月召开公开会议征集意见。Graham同时强调供应链本土化紧迫性，指出目前73%的原料药（API）及52%的成品药生产设施位于海外（中国为主力），FDA将通过更新70年代制定的实验室规范、推动临床试验回流等措施落实“让美国再次健康”（MAHA）战略，避免因海外数据不适用美国人群导致的上市延迟。
Makary Talks FDA Priorities, Says Recent Cuts Addressed Redundancies
FDA局长Martin Makary在食品与药品法律研究所（FDLI）年会上宣布，将人工智能（AI）深度整合至产品审评及上市后监测体系列为核心政策，并确认不进行机构重大重组。Makary表示，FDA正开发疫苗审评新框架，同时通过裁员将人员规模缩减至疫情前水平（2018-2019年约1.5万人，此前峰值达1.9万），以消除冗余并提升效率。他强调需平衡“与产业的强效合作”与“科学评估的绝对独立”，计划通过合并内部重复职能（如9个女性健康办公室）及减少卫生与公众服务部（HHS）层级冗余来优化协作。针对AI战略，FDA已组建内外部专家团队推进生成式AI审评工具试点，未来将要求申报材料包含AI可解析格式数据以加速审批。
FDA Warns Foreign Drugmakers Over Mold, Filthy Facilities, and Other GMP Issues
FDA近期向中国、印度、马来西亚及法国的企业发生了六封警告信，直指这些公司在成品药生产中的严重GMP违规行为，包括卫生条件不达标、客户投诉处理不当及活性成分污染等系统性缺陷。以下是涉事企业及违规详情：法国Excelvision Fareva：
清洁标准不达标、未妥善调查多起无菌产品的霉菌/黑色颗粒/变色投诉问题，且整改回复不充分。
印度Mentha & Allied Products：
生产设施卫生条件恶劣，且整改回复证据不足。
马来西亚BioAsia Worldwide：
未验证药物成分身份、未确保产品最终规格符合标准、缺乏书面稳定性测试计划及非处方药生产流程失控。
宁波瑞纬进出口有限公司（Ningbo Riway Industrial Co., Ltd.）：
未对进厂异丙醇（IPA）进行甲醇污染检测、非法引入新药与错误标识、质量部门未确保成品终检。
汕头深特宝洁实业有限公司（Shantou S.E.Z. Baojie Industry Co., Ltd.）：
未对每批原料执行至少一次鉴别测试、未落实既往检查的整改措施、未对已上市产品（仍在有效期内的批次）进行追溯性风险评估，
台州景上化妆品科技有限公司（Taizhou Jingshang Cosmetics Technology Co., Ltd.）：
实验室记录不完整、未定期验证供应商分析结果可靠性、部分产品（如含药物成分的皮肤护理湿巾）应按药品监管，但企业归类为化妆品。
