新药审评动态
VONVENDI [von willebrand factor (recombinant)]
产品类别：重组血管性血友病因子（VWF）替代疗法开发公司：Takeda Pharmaceutical Company Limited
批准类型：补充生物制品许可申请（sBLA）
获批时间：2025年9月5日
本次适应症：①儿童VWD患者出血发作时的按需治疗和围手术期使用；②所有类型血管性血友病（VWD）成人患者（18岁及以上）常规预防性使用；
既往适应症：2015年首次获批用于：①VWD成年患者出血发作的按需治疗和围手术期使用；②严重3型VWD成年患者的预防性治疗。
FDA政策应用：
优先审评（Priority Review）
孤儿药认定（ODD）
其他：这是美国唯一获批用于VWD的重组（非血浆来源）VWF产品，也是美国首个获批用于儿科患者的重组VWF产品。在此之前，只有血浆来源的VWF产品可用于儿科患者。
INLEXZO
产品类别：吉西他滨膀胱内药物释放系统（iDRS）开发公司：Janssen Biotech, Inc.
批准类型：新药上市申请（NDA） Type 3 - New Dosage Form
获批时间：2025年9月9日
本次适应症：用于治疗对卡介苗（BCG）无应答的非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）伴原位癌（CIS）成人患者，伴有或不伴有乳头状肿瘤。
FDA政策应用：
优先审评（Priority Review）
突破性疗法认定（BTD）
实时肿瘤学审查（RTOR）
辅助评估工具（Assessment Aid）
其他：首个在膀胱内持续释放抗癌药物的iDRS。
KOSELUGO（selumetinib）
产品类别：丝裂原活化蛋白激酶激酶1和2（MEK1/2）抑制剂开发公司：AstraZeneca Pharmaceuticals LP
批准类型：补充新药上市申请（sNDA）Efficacy-New Indication
获批时间：2025年9月10日
本次适应症：颗粒剂和胶囊剂均可用于治疗1岁及以上症状性、无法手术的神经纤维瘤病1型（NF1）丛状神经纤维瘤（PN）儿科患者
既往适应症：胶囊剂用于治疗2岁及以上相同适应症患者。
FDA政策应用：
突破性疗法认定（BTD）
孤儿药认定（ODD）
指南更新
Withdrawn Guidances (Biologics)
发布日期：2025年8月27日简要介绍：FDA CBER发布了撤销的指南清单
FDA网页链接：https://www.fda.gov/regulatory-information/search-fda-guidance-documents/withdrawn-guidances-biologics
Classification Categories for Certain Supplements Under BsUFA III
指南名称：《生物类似药使用者付费修正案》（BsUFA III）下某些补充申请的分类类别发布日期：2025年9月8日
简要介绍：本指南为针对《公共卫生服务法案》（PHS Act）所辖生物类似药及可互换生物类似药上市申请（包括原始申请及重新提交的事先批准补充申请）的分类类别（A、B、C、D、E、F类）提供了明确建议。该指南替代了2023年8月11日发布的同名指南草案。
E6(R3) Good Clinical Practice (GCP)
指南名称：E6（R3）临床试验质量管理规范（GCP）发布日期：2025年9月8日
简要介绍：本次修订主要更新内容包括：①提升灵活性：支持广泛现代试验设计、数据源及技术应用；②推进"质量源于设计"和风险为本的质量管理：强化试验执行与监督中的前瞻性质量管控；③明确申办方与研究者职责：厘清各方在创新试验模式中的责任边界；④推行比例原则、相关性及批判性思维：贯穿临床试验全生命周期，实现监管要求与风险等级的动态匹配。
Development of Therapeutic Protein Biosimilars: Comparative Analytical Assessment and Other Quality-Related Considerations Guidance for Industry
指南名称：治疗性蛋白质生物类似药的开发：对比分析评估及其他质量相关考量的行业指南发布日期：2025年9月9日
简要介绍：本指南旨在为治疗性蛋白产品的生物相似性论证提供指导，包括如何通过对比分析研究证明拟申报产品与原研产品（依据PHS Act第351(a)条获批）的生物相似性，及明确了通过PHS Act第351(k)条途径提交上市申请的产品的CMC部分需提交的科学与技术信息要求。本指南为2019年5月22日同名草案的最终定稿版，并同步取代2015年4月30日发布的《治疗性蛋白产品生物相似性论证的质量考量》最终指南。
Development of Non-Opioid Analgesics for Chronic Pain
指南名称：针对慢性疼痛的非阿片类止痛药的开发发布日期：2025年9月10日
简要介绍：该指南回应了《促进患者和社区药物滥用预防及促进阿片类药物康复治疗法案》（SUPPORT 法案）的法定要求，描述了FDA目前对于正在开发用于治疗慢性疼痛的处方非阿片类止痛药的第三阶段试验的建议，为申办方开发用于治疗慢性疼痛的非阿片类止痛药提供指导。
研讨会和培训
FDA CBER OTP Public Listening Meeting: Leveraging Knowledge for Facilitating the Development and Review of Cell and Gene Therapies
会议主题：FDA CBER OTP公开听证会：利用知识促进细胞和基因疗法（CGT）的开发与审评举办时间：2025年9月18日10:00 a.m. - 4:00 p.m. ET
会议目的：征求CGT疗法制造商及其他利益相关者对共享内部既往知识及公共知识的观点，以推动产品开发与审评进程，重点讨论数据共享类型、外部合作中的数据利用、跨学科数据整合机制及信息共享促进方式。
会议形式：线上。
FDA Public Workshop: Future Needs for the Development of Interchangeable Products
会议主题：生物类似药可互换产品开发科学研讨会会议时间：2025年9月19日9:00 a.m. - 1:00 p.m. ET
会议目的：履行《生物类似药使用者付费法案（BsUFA III）》承诺，通过行业代表报告和专题讨论，明确可互换产品开发的未来需求（如指南制定、研究方向），并为后续制定促进可互换生物类似药发展的战略文件提供基础。
会议形式：线上和线下。
FDA Public Meeting: Onshoring Manufacturing of Drugs and Biological Products
会议主题：FDA公开会议：药物和生物制品的本土化生产会议时间：2025年9月30日9:00 a.m. - 4:00 p.m. ET
会议目的：履行《生物类似药使用者付费法案（BsUFA III）》承诺，通过行业代表报告和专题讨论，明确可互换产品开发的未来需求（如指南制定、研究方向），并为后续制定促进可互换生物类似药发展的战略文件提供基础。
会议形式：线上和线下。
重要新闻和动态
FDA Advances Rare Disease Drug Development with New Evidence Principles
2025年9月3日，FDA推出“罕见病证据原则”（RDEP），由CDER与CBER联合制定，旨在通过灵活证据标准加速极低患者数量（美国境内少于1000人）罕见病的治疗审批。该原则允许基于一项充分对照研究加验证性证据（如机制研究、生物标志物数据、自然史研究等）证明有效性，适用于针对特定遗传缺陷、功能性渐进性衰退且可能在较短时间内导致严重残疾或死亡、及无替代疗法的罕见病亚群。申办方需在关键试验开始前提交申请，同时需注意该流程独立于孤儿药资格认定，且可能附加上市后要求。此举是FDA继2022年“加速罕见病治愈计划”及2023年“罕见病治疗临床试验支持计划”后，在罕见病治疗加速审评领域的又一重要举措。FDA罕见病体系化监管的相关内容可参阅文章：“深析博论 | 加速审评、政策组合、枢纽协调，FDA推出罕见病体系化监管探索”
FDA Announces Real-Time Release of Complete Response Letters, Posts Previously Unpublished Batch of 89
2025年9月4日，FDA宣布未来向申办方发出完整回应函（CRL）后将立即公布这些信件。同时，FDA还公布了自2024年以来涉及待审或已撤回申请的89封此前未公开的的CRL，每封都详细说明了导致申请未获批准的特定安全性与有效性缺陷。CRL数据库。所有公开函件将保留申办方名称，对其他商业机密和隐私信息进行脱敏处理。CRL公开制度将助力药物研发者规避常见误区，高效推进疗法上市；为患者及医护人员提供更深入洞察；确保申办方向投资者传递完整背景信息。此举响应美国总统第14303号行政令要求，符合公众对FDA决策透明度与可信度的强烈期待，旨在公开"对重要公共政策或私营部门决策具有明显实质性影响的机构科研数据、分析与结论"。
FDA Cracks Down on Drugs Ads, Promises to End Adequate Provision ‘Loophole’
FDA近日宣布将加强针对处方药“误导性广告”的执法力度，并计划废除一项长期实施的法规——该法规允许制药企业在广告中仅提供主要风险声明，同时引导观众通过其他渠道获取完整风险信息。此项被称为“充分提供原则”的规定自1997年起实施，曾显著推动电视、社交媒体等平台的处方药广告普及，因其避免了冗长的风险说明占用过多广告时长或版面。FDA与卫生与公众服务部（HHS）指出，该漏洞被制药企业用于隐藏广播及数字广告中的关键安全风险，导致药物滥用并损害公众信任。此举得到特朗普总统支持，并呼应了《让美国再次健康战略报告》中关于加强直接面向消费者（DTC）广告监管的呼吁。然而，有法律专家认为，FDA已存在确保广告公平平衡的规则，新规可能忽视现行监管框架。制药行业则抗议称，此举将阻碍患者获取药物信息，侵犯宪法第一修正案保护的商业言论自由。据悉，FDA将在后续规则制定中明确具体执行标准。
FDA Warns Indian Drugmaker over Quality Lapses, Clinical Researcher for Enrollment Issues
FDA近日对印度制药公司Hikal Limited及美国一名肿瘤学家发出警告信。Hikal因违反药品生产质量管理规范被指控多项缺陷，包括未能有效调查22起金属污染投诉的根本原因、纠正措施计划无效，以及缺乏对关键物料供应商的持续评估机制。FDA指出该公司多次在完成整改后仍出现污染问题，且持续使用已知存在缺陷的供应商材料。同时，FDA对亨利福特医院肿瘤研究员Shirish Gadgeel博士提出违规指控，称其未遵循临床试验方案 enrollment 标准，允许不符合条件的受试者参与试验并持续用药，且未按规程获取遗传分析专项知情同意。FDA强调其回应缺乏具体整改细节，并指出这些违规行为严重危及受试者权益与试验数据有效性。两项警告均要求相关方在15个工作日内提交整改计划。
FDA’s Latest Regulatory Agenda Pulls LDT Rule, Spells Out Plans to Issue a Final Rule on NDC
美国行政管理和预算局（OMB）近日发布2025年春季监管议程，FDA计划推出多项药品监管新规，涉及药品生产、供应链、临床试验等领域。• 外包设施监管
FDA拟提出新法规，针对外包设施设定最低生产质量管理规范（GMP）标准，强化复合药物监管。
• NDC格式调整
FDA计划修改国家药品代码（NDC）格式，将现行10位码统一为12位码，以协调与《药品供应链安全法案》（DSCSA）的标签要求。
• LDTs规则撤销
FDA拟撤销备受争议的体外诊断测试（LDTs）最终规则，恢复原有监管表述。
• 其他监管调整
FDA将推进儿科研究计划规范化、更新药品上市后安全报告制度，并统一人体受试者保护规范与《通用规则》。多项逾期法规被纳入议程，包括自2013年延误至今的儿科研究计划规则。
这些改革旨在提升药品供应链透明度、强化生产质量监管，并通过国际协调优化药品安全监管体系。
FDA Cites Drugmakers and Testing Lab for CGMP Violations
FDA近日对三家制药相关企业及七家线上零售商发出违规警告：• Pharmacal
威斯康星州Pharmacal公司因严重违反药品生产质量管理规范（CGMP）被通报，其质量部门不仅放任检测不合格产品上市，还在检出产品含金黄色葡萄球菌后未彻底调查污染根源即继续销售。FDA指出该公司整改计划缺乏系统性，计算机系统权限管理存在漏洞，要求其引入第三方顾问进行合规改造。
• Chromatography Institute of America
科罗拉多州化合物国际分析实验室（Chromatography Institute of America）因实验室控制失效被警告。该机构在无菌检验失败后未按USP<71>标准复检，且以"假阳性"为由回避调查实质原因。FDA发现其质量体系完全失效，要求高层全面评估全球运营合规性，并明确其合同检测业务的未来计划。
• Amneal
Amneal制药公司印度工厂因颗粒污染问题被列入警告名单。FDA发现其聚丙烯袋持续产生白色纤维污染，但企业不仅未更换供应商，反而降低合格标准。监管机构强调该注射剂产品用于硬膜外给药时，颗粒污染可能导致永久性神经损伤，认为其风险评估严重不足。
此外，FDA还对七家销售未经批准眼药水的美国电商发出警告信，指出这些通过社交媒体宣传的"天然"或"顺势疗法"产品绕过人体天然防御机制，存在重大公共卫生风险。所有被警告企业需在15个工作日内提交整改计划。
