新药审评动态

MYQORZO (aficamten)

产品类别：心脏肌球蛋白抑制剂类药物
开发公司：Cytokinetics, Inc.
批准类型：新药上市申请（NDA）Type 1 - New Molecular Entity
获批时间：2025年12月19日
本次适应症：治疗症状性梗阻性肥厚型心肌病(oHCM)的成人患者
FDA政策应用：
Orphan Drug Designation （孤儿药认定）
Breakthrough Therapy Designation（突破性疗法认定）
其他：完整处方信息中包含一项心力衰竭风险的黑框警告

JASCAYD (nerandomilast)

产品类别：口服磷酸二酯酶4B (PDE4B)抑制剂
开发公司：Boehringer Ingelheim
批准类型：新药上市申请（NDA）
获批时间：2025年12月19日
本次适应症：成人进行性肺纤维化（PPF）
既往适应症：2025年10月，曾获批用于治疗成人特发性肺纤维化（IFP）
FDA政策应用：Breakthrough Therapy Designation（突破性疗法认定）

ACCRUFER (ferric maltol)

产品类别：口服铁剂
开发公司：Shield Therapeutics plc
批准类型：新药上市申请（NDA）Efficacy-New Patient Population
获批时间：2025年12月19日
本次适应症：治疗10岁及以上患有缺铁症的儿科患者
既往适应症：最初于2019年获批用于治疗成人缺铁症

YARTEMLEA (narsoplimab-wuug)

产品类别：MASP-2抑制剂
开发公司：MASP-2抑制剂
批准类型：新药上市申请（NDA）
获批时间：2025年12月23日
本次适应症：治疗造血干细胞移植相关血栓性微血管病 (TA-TMA)，适用于 2 岁及以上的成人和儿童患者

NEREUS (tradipitant)

产品类别：口服NK-1受体拮抗剂
开发公司：Vanda Pharmaceuticals
批准类型：新药上市申请（NDA）
获批时间：2025年12月30日
本次适应症：治疗晕动病相关呕吐
其他：据Vanda新闻稿称，自1979年批准东莨菪碱透皮贴剂后，NEREUS是FDA四十余年来批准的首个新型晕动病治疗药物

指南更新

Processes and Practices Applicable to Bioresearch Monitoring Inspections-Final

指南名称：适用于生物研究监测检查的流程和实践
发布日期：2025年12月19日
简要介绍：该指南根据《2022年食品与药品综合改革法案》的要求制定，旨在补充现有公开文件中未明确规定的内容，系统说明了FDA生物研究监督现场检查所依据的流程与实践。其核心内容包括：检查中必须提供的记录与信息类型、FDA与受检方在检查前后及过程中的沟通最佳实践，以及其他与检查相关的行为规范。

研讨会和培训

FDA Grand Rounds – Statistical Considerations for Drug Development in Rare Disease

会议主题：FDA学术研讨会——罕见疾病药物研发中的统计考量
举办时间：美东时间2026年1月15日12:00 p.m. - 1:00 p.m. ET
会议目的：该研讨会将重点介绍在罕见病领域设计III期临床试验面临的关键挑战，以及如何运用统计学方法为试验设计决策提供依据；聚焦于如何通过自适应设计应对试验设计阶段常出现的数据匮乏问题。

重要新闻和动态

FDA Grants Two National Priority Vouchers

2025年12月19日，FDA依据“局长国家优先审评券”(CNPV)试点项目，向两款有望提升患者用药可及性的在研产品授予了优先审评券。这两款产品分别是：

• Enlicitide decanoate —口服PCSK9抑制剂，用于降低低密度脂蛋白胆固醇
• Sacituzumab Tirumotecan —靶向TROP2的抗体偶联药物，用于治疗乳腺癌患者

CNPV项目旨在加速审评符合国家优先目标的药品，包括应对公共卫生危机、满足重大未满足的临床需求、促进本土研发与生产，以及提高药物的可及性与可负担性。入选产品可与审评团队保持更密切的沟通，目标在申请提交后1至2个月内完成审评，显著快于常规流程。自2025年6月启动以来，已有18款产品被纳入该加速计划。此前，FDA于12月15日已主动将强生旗下杨森制药的多发性骨髓瘤联合疗法Tec-Dara纳入同一计划，该决定基于近期发表的积极III期临床试验数据。

关于Tec-Dara纳入了CNPV加速计划的更多信息，请见：
HPC Intelligence│FDA法规动态 2025/12/05-12/18 FDA更新新药临床期间的安全性报告评估及递交要求

Progress on Reauthorization of the Generic Drug User Fee Amendments (GDUFA IV)

2025年12月19日，FDA公布了其11月和12月与行业组织包括制药和生物制药外包协会（PBOA）、仿制药协会（AAM）以及原料药工作组（BPTF）举行的会议纪要，各方正就重新授权《仿制药用户付费修正案》（GDUFA IV）进行协商。11月，FDA提议延长潜在官方行动提示后的目标日期、变更设施检查与分类，并允许部分公司申请早期监督检查。12月，行业方提出了对仿制药申请（ANDA）审评时间线的修改建议，旨在使时间线更具可预测性，并对复杂仿制药计划和可控函计划（controlled correspondence program）提出了修改建议。更多相关内容可见官网链接：https://www.fda.gov/industry/generic-drug-user-fee-amendments/gdufa-iv-fiscal-years-2028-2032

FDA Posting of New Safety Information or Potential Signals of Serious Risks Identified in the FDA Adverse Event Reporting System

2025年12月31日，FDA发布了CDER的一份最新政策和程序手册（MAPP 6700.9 Rev. 2），以规范其在官网定期公布药品潜在安全风险信息的流程。该程序旨在执行相关法律要求，通过监测FDA不良事件报告系统（FAERS）等数据，识别处方药、非处方药及生物制品的新安全信息或潜在严重风险信号，并每季度向公众发布报告。

根据该手册，当一个新的安全信号基于FAERS数据并进入正式评估阶段时，其涉及的药品将被列入季度报告。FDA在报告公开发布前至少72小时会通知相关申办方。报告的目的在于向公众和医疗专业人员及时提示正在评估的潜在风险，其本身并不意味着FDA已确认该风险与药品存在因果关系。季度报告通常在报告期结束后约90天发布，并且后续会更新FDA的评估结论或监管措施（如修改药品标签、发布安全通讯等）。