新药审评动态
KRESLADI（marnetegragene autotemcel）
产品类别：造血干细胞基因疗法开发公司：Rocket Pharmaceuticals, Inc.
批准类型：生物制品许可申请（BLA）
获批时间：2026年3月26日
本次适应症：用于治疗因ITGB2双等位基因变异导致的重症白细胞黏附缺陷I型（LAD-I）、且无法获得HLA匹配同胞供体进行异基因造血干细胞移植的儿科患者。
FDA政策应用：
• 孤儿药认定（ODD）
• 罕见儿科疾病认定（RPDD）和优先审评券（PRV）
• 再生医学先进疗法（RMAT）
• 快速通道认定（FTD）
• 加速批准（Accelerated Approval）
其他信息：全球首个针对该疾病的基因疗法
FOUNDAYO（orforglipron）
产品类别：GLP-1受体激动剂开发公司：Eli Lilly and Company
批准类型：新药上市申请（NDA）
获批时间：2026年4月1日
本次适应症：配合低热量饮食和多运动，用于帮助肥胖成人或超重且伴有至少一种体重相关合并症的成人患者，来减少多余体重并长期维持减重效果。
FDA政策应用：国家局长优先审评券（CNPV）
其他信息：CNPV计划下第五款获批产品，也是首个获批的新分子实体（NME）。审评时间仅50天，较常规审评大幅缩短，为2002年以来NME获批最快纪录
指南更新
本期无相关指南更新
研讨会和培训
Generic Drugs Forum (GDF) 2026
会议主题：2026年度仿制药论坛举办时间：2026年4月22日- 23日
第一天：4月22日9:00 a.m. - 5:25 p.m. ET
第二天：4月23日9:00 a.m. - 5:00 p.m. ET
会议目的：年度仿制药论坛是一个为期两天的活动，旨在促进安全、有效、高质量仿制药的开发和批准。本次论坛汇集了来自简化新药申请前阶段（pre-ANDA）和简化新药申请（ANDA）审评项目各个环节的FDA主题专家。参会者将获得实用的监管知识，以优化其申请、简化审评流程并减少审评周期。论坛的主要目标是支持当前和未来的申办方提交完整、高质量的申报材料，最终确保患者及时获得可负担的药品，惠及公众健康。
会议形式：线上线下同步
FDA Public Meeting on Increasing Access to Nonprescription Drugs
会议主题：FDA关于增加非处方药可及性的公开会议举办时间：2026年4月23日12:30 p.m. - 5:00 p.m. ET
会议目的：此次公开会议旨在汇集专家共同探讨扩大非处方药（OTC）可及性的相关问题。将更多药物转为非处方药，有助于降低用药成本并改善重要治疗的可及性。会议将系统听取药品开发商、医疗专业人员、消费者等相关方的观点，FDA特别关注在保障安全的前提下，影响非处方药可及性的实际考量因素，包括疾病适用领域、行业开发挑战、制度优化机会及多方协作路径。
会议形式：线上线下同步
重要新闻和动态
PDUFA VIII: FDA, Industry Make Significant Progress Toward Agreement
近日，FDA最新发布的会议纪显示，处方药用户付费法案（PDUFA VIII，覆盖2028-2032财年）谈判取得重大进展，FDA与制药行业就“美国优先”费用激励和非罕见病适应症补充申请费两项核心议题达成共识：符合在美国本土开展I期临床试验条件的申办方，其上市申请费用可减半；已获批罕见病适应症的产品，若申办方提交的首个补充申请为新增非罕见病适应症，则其补充申请费用减半。双方还确认了第三方评估范围将涵盖新分子实体（NME）新药申请（NDA）和原研生物制品许可申请（BLA）。FDA拒绝了行业关于将仅用于审评人员的招聘与留任的运营储备金区间降至9-11周的提议，坚持维持10-12周的标准化区间。
FDA Budget Proposal: New Clinical Trial Pathway; Permanent Authorization of Rare Pediatric Disease Voucher Program
近日，FDA向国会提交了总额72亿美元的2027财年预算提案，核心目标是将早期临床试验从中国、澳大利亚等地拉回美国，深入落实“让美国再次健康”的政策。提案核心内容包括：为在美国进行新药临床试验（IND）研究、使用现有临床前数据和替代性非动物试验方法的申办方创建一条可选的加速路径；永久授权罕见儿科疾病（RPD）优先审评券（PRV）计划（目前该计划每四年需重新授权，将于2029年到期）；取消生物类似药可互换性认定，将所有已批准的生物类似药视为可互换；改革咨询委员会，赋予FDA更大任命灵活性；扩大互认协议（MRA）至生物研究监测领域，允许FDA认可能力达标的外国监管机构的药物临床试验质量管理规范（GCP）和药物非临床研究质量管理规范（GLP）检查报告等。
FDA Warning Letters Target Marketers of Unapproved Weight Loss Drugs
2026年4月7日，FDA公布了多封警告信，涉及多家未经批准上市销售胰高血糖素样肽-1（GLP-1）受体激动剂及类似产品的公司，包括Prime Sciences、Lovega、Gram Peptides、FormPour、Guangzhou Huli Technology、Mile High Compounds和PekCura Labs。FDA指出，这些注射剂产品直接进入人体，绕过天然防御机制，可能造成严重健康风险。尽管部分企业在标签中声称产品“仅用于实验室研究”或“不适用于人类”，但其网站证据表明产品实际意图用于人体。此外，临床研究者Ehsan Sadri因未能确保受试者在入组前符合临床试验资格标准（如角膜内皮细胞密度测量和眼内压要求）而被警告，FDA认为其整改回应不充分，强调临床研究者有责任确保试验按照研究方案进行，以保护受试者的权利、安全和福祉，并保证研究数据的完整性。
FDA Sets October Deadline for New Safety Reporting Format
近日，FDA宣布，自2026年10月1日起，通过电子提交网关（ESG NextGen）向FDA不良事件监测系统（AEMS，原FDA不良事件报告系统FAERS）数据库提交的人用药品、生物制品及组合产品的上市后个例安全性报告（ICSR），强制要求采用国际人用药品技术要求协调理事会（ICH）E2B（R3）指南中规定的数据标准，届时将不再接受旧版E2B（R2）格式。旧版ICH E2B(R2)标准与ICH E2B(R3)标准之间的差异包括新增、修改和扩展了数据元素；严重性评估在事件层面而非病例层面进行；附件嵌入在ICSR内部而非单独提供。此前，FDA已于2024年1月开始自愿接受电子提交的上市后ICSR，提交方在过去两年中可选择继续使用E2B(R2)标准。
This Week at FDA: Makary Reflects on First Year, FDA Working to Lift Peptide Restrictions, and More
FDA局长Marty Makary在履新一周年之际发表重要讲话，承认其任期“开局充满挑战”，但未提及过去一年中长期机构专家被排挤、其意见被否决等问题。他感谢员工的工作，并强调需确保审评资源充足。过去一年，FDA已完全落实Makary提出的八项重大政策中的一项，包括公开完整回应函（CRL）、创建国家局长优先审评券（CNPV）试点计划等；部分落实16项，另有八项进展甚微。此外，FDA在2025财年对境外药品生产设施进行了233次不事先通知检查，较2024财年增加约45%（占当年检查总数的90%，略低于2024财年的94%）。同时，FDA正努力解除对配药药房生产十余种注射用多肽（peptides）的限制，这些药物因安全性问题于2023年被禁用，现获卫生与公众服务部（HHS）部长Kennedy的支持，但批评者称这些药物的有效性尚未得到证实，反而存在显著风险。
GDUFA IV: Sticking Points Emerge as Negotiations Press On
FDA与仿制药行业在2028-2032财年仿制药用户付费法案（GDUFA IV）重新授权谈判中取得部分共识，已就简化新药申请（ANDA）优先审评政策、最大日剂量（MDD）数据库建设、非活性成分数据库更新等议题的承诺函草案措辞达成一致，但在药物主文件（DMF）预审范围、独占权丧失认定等议题上仍存在分歧。行业提出将DMF预审范围扩大至原研药专利或独占期在ANDA提交后24个月内到期的申请，FDA认为可行，但就复杂原料药（API）的审评时间存在资源限制，除非对复杂API标准下接受的提交总数设定更小的上限，否则较短的时间框架不可行。行业提出的扩大上市前活动进口请求（PLAIR）流程被FDA认为超出GDUFA谈判范围，行业已撤回该提议。双方就ANDA会议的时间安排和初步书面回复的截止日期上基本达成一致，但在会议形式（面对面交流还是仅书面回复）上存在不同看法。MDD数据库方面，FDA承诺在2028财年底前录入至少500个最大日剂量值。在独占权丧失认定方面，行业提出新机制——特定情况下后续仿制药申请方可主动请求FDA对首仿企业是否因“未能获得暂定批准”而丧失市场独占权作出判定，并要求FDA在90天内完成判定并公布结果；但FDA认为90天的认定时限不可行，需内部进一步讨论。
SOPP Update:
8404.1: Procedures for Filing an Application When the Applicant Protests a Refusal to File Action (File Over Protest)
8001.4: Review of Proprietary Names for CBER Regulated Products
8212: Breakthrough Therapy Products - Designation and Management
8216: Fast Track Development Programs - Designation and Management
近日，FDA CBER更新了多项程序与政策手册（SOPP）：• SOPP 8404.1申办方对拒绝受理（RTF）决定提出异议时的申请提交程序（“超期申诉”）：保留对附录A的引用，并增加了适用的法规。
• SOPP 8001.4 CBER管制产品专有名称审查：进行了一些小的文字修改和错别字纠正。
• SOPP 8212突破性治疗产品（Breakthrough Therapy）认定与管理：修订VII Procedure章节，删去了有关临床搁置（hold）处理和周报（weekly reports）的多余步骤（这些步骤已在V Policy章节中涵盖）。
• SOPP 8216快速通道（Fast Track）认定与管理：修订VII Procedure章节，删去有关临床搁置的多余步骤（这些步骤已在V Policy章节中涵盖）。
