新药审评动态
OTARMENI (lunsotogene parvec-cwha)
产品类别：基于双腺相关（AAV）病毒载体的基因疗法开发公司：Regeneron Pharmaceuticals
批准类型：生物制品许可申请（BLA）
获批时间：2026年4月23日
本次适应症：与分子证实为 OTOF 基因双等位基因变异相关的严重至极重度感音神经性听力损失（任何频率 >90 dB HL）的儿童及成人患者。
FDA政策应用：
· 孤儿药认定（ODD）
· 罕见儿科疾病认定（RPDD）
· 快速通道认定（FTD）
· 再生医学先进疗法认定（RMAT）
· 局长国家优先审评券（CNPV）
其他信息：该产品在BLA提交后61天获得加速批准，这是CNPV试点计划下的第六项批准，也是该计划下首个获批的基因治疗产品。同时，这也追平了现代FDA历史上最快的BLA审批纪录。
AUVELITY (dextromethorphan hydrobromide and bupropion hydrochloride)
产品类别：口服NMDA受体拮抗剂开发公司：Axsome Therapeutics
批准类型：新药补充申请（sNDA）Efficacy-New Indication
获批时间：2026年4月30日
本次适应症：成人阿尔茨海默病（AD）所致痴呆相关的激越。
既往适应症：2022年8月，首次获FDA批准用于治疗成人重度抑郁症（MDD）。
FDA政策应用：
· 突破性疗法认定（BTD）
· 优先审评（Priority Review）
其他信息：该药是FDA批准的第二款该适应症治疗药物，也是首个用于该适应症的非抗精神病药。
VEPPANU（vepdegestrant）
产品类别：异双功能蛋白水解靶向嵌合体(PROTAC)蛋白降解剂开发公司：Arvinas Operations, Inc.
批准类型：新药上市申请（NDA）Type 1 - New Molecular Entity
获批时间：2026年5月1日
本次适应症：用于治疗经FDA授权检测确认为ER阳性、HER2阴性、ESR1突变的晚期或转移性乳腺癌成人患者，这些患者在接受至少一线内分泌治疗后出现疾病进展。
FDA政策应用：辅助评估工具（Assessment Aid）
其他信息：该药获得完全批准，但FDA仍要求上市后两项长期研究（PMR/PMC），时间跨度长达5年。该申请未被提交至咨询委员会审议，并以“乳腺癌在儿童中罕见”为由豁免儿科研究。
BIZENGRI (zenocutuzumab-zbco)
产品类别： HER2/HER3双特异性抗体开发公司：Partner Therapeutics, Inc.
批准类型：补充生物制品许可申请（sBLA）
获批时间：2026年5月8日
本次适应症：用于治疗携带神经调节蛋白1（NRG1）基因融合、既往全身治疗后出现疾病进展的晚期、不可切除或转移性胆管癌成人患者。
既往适应症：2024年4月，首次获FDA加速批准用于治疗携带NRG1基因融合、既往全身治疗后出现疾病进展的晚期不可切除或转移性非小细胞肺癌和胰腺导管腺癌成人患者。
FDA政策应用：
· 优先审评（Priority Review）
· 突破性疗法认定（BTD）
· 孤儿药认定 (ODD)
· 国家局长优先审评券（CNPV）
其他信息：该产品是CNPV试点计划下的第七项批准，比FDA目标审评日期提前5个多月获批。
指南更新
Chemistry, Manufacturing, and Controls Flexibilities for Developing Human Cellular and Gene Therapy Products for a Biologics License Application
指南名称：开发人体细胞与基因治疗产品的化学、制造和控制灵活性的生物制品许可申请发布日期：2026年5月5日
简要介绍：指南描述了FDA如何对根据21 CFR 601提交生物制剂许可申请（BLA）的人体细胞与基因治疗产品在化学、制造和控制（CMC）要求方面的灵活运用。本指南提供了细胞与基因治疗产品开发过程中何时可能适用CMC灵活性的信息，但未全面阐述根据《公共卫生服务法》第351节支持细胞与基因治疗产品许可所需的CMC信息和数据。
适用范围：提交生物制剂许可申请的人体细胞与基因治疗产品，在化学、制造和控制（CMC）
Submitting Continuous Glucose Monitoring Data in Clinical Trials
指南名称：临床试验中连续血糖监测数据的提交发布日期：2026年5月7日
简要介绍：本指南为申办方提供了在临床试验中提交连续血糖监测（CGM）数据的技术规范，以支持药品或生物制品的上市申请。指南详细说明了CGM数据从原始采集（epoch-level）到最终分析数据的完整处理流程，包括数据缺失的处理、窗口化策略、数据集结构（SDTM和ADaM）以及推荐的分析表格和图表。指南特别强调了对缺失数据的标准化报告，并推荐使用唯一设备标识符（UDI）追踪每个CGM传感器，以确保数据的可追溯性和分析质量。
适用范围：适用于在临床试验中使用CGM设备收集血糖数据、并拟将相关数据作为有效性或安全性终点支持药品或生物制品上市申请的申办方。
Postapproval Pregnancy Safety Studies
指南名称：上市后妊娠安全性研究发布日期：2026年5月8日
简要介绍：本指南旨在为药物和生物制品在妊娠期间使用的安全性研究提供方法学建议，包括采用妊娠登记处、真实世界数据研究、个体病例报告描述性研究等方法，目标是生成可纳入药品说明书的信息，帮助临床医生和患者在妊娠期做出更明智的治疗决策。本指南是对2019年5月9日发布的同名草案的定稿。
适用范围：适用于拟开展上市后妊娠安全性研究、以评估孕期暴露于药品或生物制品对妊娠结局影响的申办方和研究者。
Pulmonary Tuberculosis: Developing Drugs for Treatment
指南名称：肺结核：治疗药物开发发布日期：2026年5月8日
简要介绍：本指南旨在协助申办方进行用于治疗肺结核的新型抗菌药物的临床开发，就整体开发计划（包括早期临床开发、疗效和安全性考量、具体临床试验设计、非临床微生物学、药代动力学/药效学等）提供FDA当前的建议。本指南是对2022年12月15日发布的同名草案的定稿。
适用范围：适用于拟开发用于治疗肺结核的新型研究性药物的申办方。本指南不涉及潜伏性或肺外结核感染的药物开发，也不涉及结核病的预防。
Clostridioides difficile Infection: Developing Drugs for Treatment, Reduction of Recurrence, or Prevention
指南名称：艰难梭菌感染：治疗、降低复发或预防的药物开发发布日期：2026年5月8日
简要介绍：本指南旨在协助申办方开展用于艰难梭菌感染（CDI）治疗、降低复发或预防的药物临床开发。指南围绕临床试验人群、试验设计、疗效评估（包括临床应答、持续临床应答等主要终点的定义）、非劣效性界值的确定（基于万古霉素对比托来伐那的历史数据，支持采用10%的界值）以及安全性数据库规模（至少300例受试者暴露于拟用剂量）等方面，提供了FDA当前的建议。本指南是对2022年10月28日发布的同名草案的定稿。
适用范围：适用于拟开发用于CDI治疗、降低复发或预防的小分子药物和治疗性生物制品的申办方。
Development of Non-Opioid Analgesics for Chronic Pain
指南名称：用于慢性疼痛的非阿片类镇痛药的开发发布日期：2026年5月11日
简要介绍：本指南草案旨在协助申办方开发用于治疗慢性疼痛的非阿片类镇痛药。它描述了FDA目前关于开发用于治疗慢性疼痛的处方非阿片类镇痛药进行3期试验的建议。本指南也是响应《促进患者和社区阿片类药物康复与治疗的物质使用障碍预防法案》的法定要求，该法案指示FDA发布或更新现有指南，以帮助解决开发用于治疗疼痛的非阿片类医疗产品所面临的挑战。
Development of Non-Opioid Analgesics for Acute Pain
指南名称：用于急性疼痛的非阿片类镇痛药的开发发布日期：2026年5月13日
简要介绍：本指南草案的编写是为了响应《促进患者和社区阿片类药物康复与治疗的物质使用障碍预防法案》第3001(b)条的法定要求，该条款指示FDA发布或更新现有指南，以帮助解决开发用于疼痛管理的非成瘾性医疗产品所面临的挑战。为符合第3001(b)条的规定，并考虑到持续的阿片类药物危机的严重性，草案还旨在协助申办方开发用于急性疼痛管理的阿片类药物替代品。因此，本草案阐述了FDA目前关于三个具体主题的看法：用于急性疼痛的非阿片类镇痛产品的开发、说明书声明，以及与此目的相关的加速计划。
Stimulant Use Disorders: Developing Drugs for Treatment
指南名称：兴奋剂使用障碍：治疗药物的开发发布日期：2026年5月13日
简要介绍：本指南草案旨在协助申办方进行用于治疗兴奋剂使用障碍的药物的临床开发，阐述了FDA目前关于整体开发方案及临床试验设计的建议，以支持以下适应症药物的开发：治疗中度至重度可卡因使用障碍、治疗中度至重度甲基苯丙胺使用障碍，或治疗中度至重度处方兴奋剂使用障碍。指南不涉及使用各种兴奋剂所致中毒或过量的治疗，也不涉及兴奋剂戒断症状的治疗。
Development of Local Anesthetic Drug Products With Prolonged Duration of Effect
指南名称：具有长效作用的局部麻醉药品的开发发布日期：2026年5月13日
简要介绍：该指南草案反映了该机构目前关于药物开发和试验设计问题的建议，这些问题与计划提交新药上市申请（NDA）的具有长效作用的局部麻醉药品的研究相关。指南中的建议旨在帮助开发者生成必要的数据，以支持这些药物的不同适应症和说明书声明。
Opioid Analgesic Drugs: Considerations for Benefit-Risk Assessment Framework
指南名称：阿片类镇痛药：获益-风险评估框架的考量发布日期：2026年5月13日
简要介绍：阐述FDA在评估阿片类镇痛药申请是否符合《联邦食品、药品和化妆品法》第505条项下批准标准时所采用的获益-风险评估框架。本指南总结了为便于FDA进行获益-风险评估，阿片类镇痛药新药申请中应包含的信息。
研讨会和培训
Regulatory Education for Industry (REdI) Annual Conference 2026: Innovative Regulatory Strategies to Advance Medical Products
会议主题：行业监管教育（REdI）2026年年会：推进医疗产品的创新监管战略举办时间：
2026年5月19日9:00 a.m. - 04:50 p.m. ET
2026年5月20日9:00 a.m. - 03:50 p.m. ET
会议目的：本次会议由FDA监管专家主讲，主要面向药品、医疗器械和生物制品三大领域的专业人士（包括监管事务专员、申办方、生产商、临床研究者等），旨在为其提供关于FDA监管要求的坚实基础，涵盖新药申报、质量体系管理、临床试验数据收集等核心主题，同时介绍当前的重点活动如人工智能在药物开发中的应用、数字健康技术、获益-风险评估框架等。课程设有与FDA专家一对一提问的环节，帮助参与者深入了解IND、NDA、BLA、IDE、PMA等申报流程及相关职责。全程实时参会可获得参会证明，并凭此向RAPS、SOCRA、SQA、ACRP等专业组织申请继续教育学分。
会议形式：线上与线下同步进行
