新药审评动态
ENHERTU
2024年4月5日，FDA加速批准了由Daiichi Sankyo和AstraZeneca联合开发的抗体偶联药物Enhertu (FAM-TRASTUZUMAB DERUXTECAN-NXKI)，用于治疗既往接受过系统治疗并且没有令人满意的替代治疗选项的不可切除或转移性HER2阳性(IHC 3+)的实体瘤成人患者。此次审评是在FDA肿瘤学卓越中心（OCE）倡议的Orbis项目下进行的。Orbis项目允许不同监管机构共同审评肿瘤药物的注册申请。在本次审评中，FDA与澳大利亚药品管理局(TGA)、巴西国家卫生监督管理局(ANVISA)、加拿大卫生部（HC）和新加坡卫生科学局(HSA)进行了合作，其他监管机构目前也正在对该申请进行审评。此次审评采用了评估辅助(Assessment Aid)工具，即申办方自愿递交文件以帮助FDA进行评估。此外FDA还授予过该申请优先审评和突破性疗法认定。相比目标日期，FDA提前近2个月批准了该申请。
ALECENSA
2024年4月18日，FDA批准了Genentech开发的Alecensa（alectinib），用于间变性淋巴瘤激酶（anaplastic lymphoma kinase ，ALK）阳性非小细胞肺癌（non-small cell lung cancer ，NSCLC）患者肿瘤切除后的辅助治疗。Alecensa获得了该申请的优先审评和孤儿药认定。该审评采用了实时肿瘤学审评（Real-Time Oncology Review ，RTOR）试点计划，该计划简化了整个临床申请提交之前的数据递交，还采用了评估辅助工具，即申办方自愿递交的材料以便于 FDA 进行评估。相比目标日期，FDA提前一个月批准了该申请。
LUMISIGHT
2024年4月18日，FDA批准了Lumicell开发的Lumisight（pegulicianine），用于成人乳腺癌患者的荧光成像，在肿瘤切除手术中切除原发标本后，作为协助术中检测切除腔内残留癌组织的辅助手段。Lumisight是一种荧光成像药物，在手术前以静脉注射的形式给药。Lumisight可与Lumicell直接可视化系统(Direct Visualization System ，DVS)或其他经 FDA 批准可与Lumicell一起用于乳房肿块切除手术的荧光成像设备一起使用。Lumisight 曾获得该适应症的快速通道和优先审评资格。指南更新
本期没有新的指南发布。
研讨会和培训
Upcoming: Drug Development Considerations for Empiric Antibacterial Therapy in Febrile Neutropenic Patients
美东时间2024年4月23日，FDA将举办一场题为“发热性中性粒细胞减少症（febrile neutropenia ，FN）患者经验性抗菌治疗的药物开发注意事项”的公开研讨会。该研讨会的目的是讨论临床试验设计以及与开发治疗FN的抗菌药物产品相关的其他考虑因素。计划围绕以下主题/领域展开讨论：• FN患者经验性治疗的抗菌药物的开发现状和需求；
• FN 临床试验的设计和操作挑战。
Upcoming: FDA/CRCG Workshop: Considerations and Potential Regulatory Applications for a Model Master File
美东时间2024年5月2日至5月3日，FDA CDER CRCG将举办一场题为“模型主文件（Model Master File, MMF）的考量因素和潜在监管应用”的研讨会，目的是让模型开发人员、工业界和FDA之间的利益相关方参与讨论MMF的概念、范围和监管应用。该研讨会的目标是阐明MMF如何提高建模和模拟(modeling and simulation , M&S)证据促进药物开发的效率。此外，研讨会还将探讨M&S如何提高应用评估的效率，以及监管使用和接受既定模型的一致性。重要新闻和动态
FDA CDER Conversation: The System of Postmarket Surveillance and Risk Assessment Programs
2024年4月2日，FDA发布了CDER谈话(CDER Conversation)，强调了上市后监测和风险评估计划系统，以识别和评估药物开发过程中未出现的药物不良反应和用药错误，并更多地了解已知的药物不良反应。CDER的监测和流行病学办公室(Office of Surveillance and Epidemiology ，OSE)主任Gerald J. Dal Pa讨论了当前的优先举措，以开发和实施支持高效和有效的上市后安全所需的流程。
UPDATE: Evaluating Plastic Syringes Made in China for Potential Device Failures: FDA Safety Communication
2024年4月10日，FDA更新了正在进行的与中国制造塑料注射器相关的质量和性能问题评估，并宣布扩大对江苏神力医用制品有限公司（Jiangsu Shenli Medical Production Co. Ltd.）的行动，对不符合器械质量体系要求的产品追加进口警告，以阻止该制造商生产的所有塑料注射器进入美国。此外，还更新了安全通报中的建议：由于潜在的质量和性能问题，在另行通知之前，FDA建议美国塑料注射器供应商、消费者、医疗保健供应商和机构立即停用江苏神力医用制品有限公司生产的所有型号的塑料注射器(包括5 mL luer lock syringes)，除非在完成过渡之前绝对有必要使用这些注射器。FDA仍然担心中国制造的某些注射器可能无法提供稳定和足够的质量或性能，会继续对美国塑料注射器的供应商、消费者、医疗保健供应商和机构提出建议。
FDA aims for greater use of remote assessments for low-risk facilities
在2024年4月11日于Bethesda, MD举行的仿制药论坛（Generic Drug Forum，GDF）上，FDA药品质量办公室（Office of Pharmaceutical Quality，OPQ），药品生产评估办公室（Office of Pharmaceutical Manufacturing Assessment，OPMA）副主任Derek Smith表示，FDA 已通过其批准前检查（preapproval inspection，PAI）计划对生产设施进行了 20 多次远程监管评估（remote regulatory assessment，RRA），并希望更多地使用这种远程方法来评估低风险设施。Smith 表示，FDA 利用各种风险因素来决定是否进行现场检查或 RRA。这些因素包括企业的合规历史、生产过程风险、企业的生产经验以及与企业相关的现场警示报告（field alert report，FAR）、召回和投诉的数量。对于风险评分较高的企业，一般会建议进行现场 PAI。
