新药审评动态
本期无新药获批的相关新闻。
指南更新
Recommendations to Reduce the Risk of Transmission of Mycobacterium tuberculosis (Mtb) by Human Cells, Tissues, and Cellular and Tissue-Based Products (HCT/Ps)
指南名称：降低人体细胞、组织及细胞与组织相关产品（HCT/Ps）传播结核分枝杆菌（Mtb）风险的建议草案发布日期：2025年5月2日
简要介绍：协助供体资格判定（Donor Eligibility, DE）的机构理解并落实21 CFR part 1271, subpart C 的法规要求; 在FDA批准的Mtb供体筛查检测方法可用前，提供降低Mtb传播风险的过渡性建议。
法规依据：21 CFR part 1271, subpart C
Recommendations to Reduce the Risk of Transmission of Disease Agents Associated with Sepsis by Human Cells, Tissues, and Cellular and Tissue-Based Products (HCT/Ps)
指南名称：降低人类细胞、组织及基于细胞和组织的产品（HCT/Ps）传播与败血症相关病原体风险的建议草案发布日期：2025年5月2日
简要介绍：协助供体资格判定（DE）机构理解并落实 21 CFR part 1271, subpart C 的法规要求，特别是针对败血症相关病原体的风险管理；取代2007年8月发布的《HCT/Ps供体资格判定指南》中关于败血症的内容，提供最新供体资格的判定建议。
法规依据：21 CFR part 1271, subpart C
研讨会和培训
CDER Bioresearch Monitoring: Electronic Submission Requirements for New Drug and Biologic Licensing Applications
会议主题：CDER生物研究监测：新药和生物制品许可申请的电子提交要求举办时间：2025年5月6日
会议目的：
向申办方/申请人明确NDA、BLA及其补充材料中临床研究报告的电子提交要求；
指导如何遵循标准化电子提交格式，以满足CDER对BIMO检查的合规性要求。
Upcoming: Primary Mitochondrial Diseases Virtual Public Workshop
会议主题：原发性线粒体疾病虚拟公开研讨会举办时间：2025年5月22日
会议目的：
探讨优化原发性线粒体疾病治疗药物开发的机遇；
总结临床研究设计与数据解读的最佳实践，以加速针对此类罕见病的药物开发。
重要新闻和动态
HHS to Require Placebo Testing of ‘All New Vaccines,’ Raising Questions about Approval of Updated Covid-19 Shots
2025年4月30日，美国卫生与公众服务部（HHS）部长Robert F. Kennedy Jr.（小肯尼迪）表示计划更改疫苗审批标准，未来所有“新疫苗”在获批上市前都需进行安慰剂对照试验。医学专家对此表示担忧，新规或将引发伦理问题，如在研麻疹或脊髓灰质炎等疾病的新疫苗时，接受安慰剂的受试者将无法获得已证实的有效干预措施，从而面临更高的患病风险；且该新规可能会限制疫苗的使用，更新版新冠疫苗可能无法在秋季及时供应，削弱对变异株的防护。FDA局长Martin A. Makary在近日的一次采访中表示FDA正在审查是否仍会批准冬季使用的新冠疫苗，并指出缺乏支持加强针效果的数据；同时表示无论Kennedy的观点如何，FDA都拥有独立决策权。未来，这一新规将如何实施，是否会进行调整，以及对疫苗研发和公众健康会产生何种影响，都值得持续关注。
FDA Announces Expanded Use of Unannounced Inspections at Foreign Manufacturing Facilities
2025年5月6日，FDA宣布计划扩大对海外食品、药品及医疗产品生产企业的突击检查（unannounced inspections）范围，旨在通过无差别监管政策，确保境内外企业接受统一标准的合规审查。这一调整基于FDA此前在印度和中国开展的境外突击检查试点项目（Foreign Unannounced Inspection Pilot），标志着FDA对国外企业的监管强度正式向美国本土看齐。FDA局长Martin A. Makary强调，过去国外企业常提前数周获知检查安排，而美国本土企业则在没有此类预警的情况下接受突击检查，这种“双重标准”将被终结。新规明确要求FDA检查员不得接受被检查企业提供的任何交通或住宿安排，以维护监管过程的独立性和公正性。数据显示，FDA每年开展约1.2万次国内检查和3000次国外检查，检查范围覆盖90多个国家和地区。尽管国外企业可提前收到检查通知，但其被FDA检查出严重缺陷的概率仍比美国本土高逾两倍。FDA强调，只有在特定项目和情况下，美国国内检查才会预先通知，以确保检查期间可接触到适当的记录和人员。受监管的公司无权协商检查的日期或时间，国外企业也是如此。FDA有权对任何试图拖延、拒绝、限制检查，或阻挠突击药品及医疗器械检查的企业采取监管措施，包括实施进口禁令、产品扣押等强制手段。
FDA Picks Controversial Doctor Vinay Prasad as CBER Director, in about-Face from Marks
2025年5月6日，FDA局长Marty A. Makary计划任命血液肿瘤学家Vinay Prasad博士为生物制品评价和研究中心（CBER）的下一任主任。Makary在X平台上发帖称：“Prasad为CBER注入了我们亟需的科学严谨性、独立性和透明度”。此前，原CBER主任Peter Marks在与HHS部长Robert F. Kennedy Jr.于疫苗问题上发生分歧后于3月底辞职；Marks倡导罕见病基因疗法，并扩大加速审批的使用范围。若Prasad坚持过去的公开声明，他对CBER的态度相对来说可能会比Marks更为保守，因为他更关注癌症试验中的总生存率，并呼吁收紧加速审批的标准。
FDA Won't Reorganize Medical Product Centers
FDA局长Martin A. Makary近日在采访中明确表示，不会对FDA药品、生物制品和医疗器械审查中心进行大规模重组，仅计划合并部分行政职能（如差旅、IT），FDA将维持现有架构，使员工在一个良好的工作环境中工作。Makary透漏，尽管FDA员工曾提出将FDA改组为五个共享服务办公室的优化方案（后续FDA进行了大规模裁员，约3500名员工受到影响），但Makary直接否决了该提议，优先保障审评工作的稳定性。对于某生物公司的申请的延迟审批情况，Makary回应，《处方药使用者费用法案》（PDUFA）规定的“FDA应在提交申请后的10个月内（从60天受理期后算起）完成90%的新药和生物制品申请的审评并做出决定”，这些并非媒体所报道的“截止日期”，而是目标日期；由于某些产品的复杂性，个别目标可能无法达成，他更愿意在目标日期后几天做出稳妥的决定。他补充说，他希望FDA能与行业合作，“使审批流程更加用户友好、高效和快速——但科学审查过程必须独立于行业。”
