新药审评动态
FORZINITY (elamipretide)
产品类别：线粒体心磷脂结合剂开发公司：Stealth Biotherapeutics Inc
批准类型：新药上市申请（NDA）Type 1 - New Molecular Entity
获批时间：2025年9月19日
本次适应症：用于体重至少30 kg的巴思综合征（Barth syndrome）患者Barth syndrome
FDA政策应用：
优先审评（priority review）
加速批准（accelerated approval）
罕见儿科疾病认定（rare pediatric disease designation）
罕见儿科疾病优先审查券（rare pediatric disease priority review voucher）
其他：这是针对巴思综合征的首款获批疗法，标志着罕见病治疗领域又一项重要进展。
指南更新
Alternative Tools: Assessing Drug Manufacturing Facilities Identified in Pending Applications
指南名称：替代工具：评估待审批申请中标识的药品生产设施发布日期：2025年9月11日
简要介绍： 该指南为申办方提供相关信息，说明FDA计划如何运用替代工具对药品上市申请（即新药申请、简化新药申请、生物制品许可申请或上述任何申请类型的补充申请）中标识的生产设施进行评估。
适用范围：适用于新药申请、仿制药申请、生物制品许可申请或其补充申请。其范围不包括批准后检查、监督性检查、后续检查、有因检查以及生物研究监测检查。
M14 General Principles on Planning, Designing, Analysing, and Reporting of Non-interventional Studies That Utilise Real-World Data for Safety Assessment of Medicines
指南名称：M14 利用真实世界数据进行药品安全性评价的非干预性研究：规划、设计、分析与报告的总则发布日期：2025年9月12日
简要介绍：该指南旨在统一使用真实世界数据（RWD）评价已上市药物和疫苗安全性的药物流行病学研究的规划、设计和报告标准，并为此类研究提供了高层面的最佳实践规范。
Disseminated Coccidioidomycosis: Developing Drugs for Treatment
指南名称：播散性球孢子菌病： 开发治疗药物发布日期：2025年9月17日
简要介绍：该指南旨在协助申办方进行治疗由球孢子菌属（即粗球孢子菌和波萨达斯球孢子菌）引起的播散性球孢子菌病药物的临床开发。
Symptomatic Nonerosive Gastroesophageal Reflux Disease: Developing Drugs for Treatment
指南名称：症状性非糜烂性胃食管反流病：治疗药物的研发发布日期：2025年9月17日
简要介绍：该指南详细阐述了FDA针对成人症状性非糜烂性胃食管反流病（sGERD）治疗药物研发临床试验的建议，包括对受试者资格标准、试验设计特点、疗效评估及安全性考量等方面的指导。
Erosive Esophagitis: Developing Drugs for Treatment
指南名称：糜烂性食管炎：治疗药物的研发发布日期：2025年9月17日
简要介绍：该指南详细阐述了针对成人糜烂性食管炎（EE）愈合及维持愈合状态的治疗药物临床试验建议，内容包括受试者资格标准、试验设计要点、疗效评估及安全性考量等方面的指导。
Safety Labeling Changes—Implementation of Section 505(o)(4) of the FD&C Act
指南名称：安全性标签变更——〈联邦食品、药品和化妆品法案〉第505(o)(4)条款实施指南发布日期：2025年9月18日
简要介绍：该指南旨在说明如何执行相关法定条款——该条款授权FDA要求特定药物及生物制品上市许可持有人，根据药品获批后出现的新安全性信息更新药品标签，且FDA认定该信息必须载入标签。
Malaria: Developing Drugs for Treatment
指南名称：疟疾：治疗药物研发发布日期：2025年9月23日
简要介绍：该指南旨在为制药企业开展由临床相关疟原虫种引起的疟疾治疗药物（包括化学药与生物制品）的总体研发计划提供指导。
Consideration of Enforcement Policies for In Vitro Diagnostic Tests During a Section 564 Declared Emergency
指南名称：根据FD&C法案第564条宣布紧急状态期间体外诊断检测的执法政策考量发布日期：2025年9月23日
简要介绍：该指南旨在阐述FDA根据《联邦食品、药品和化妆品法案》第564条，在未来相关紧急状态声明期间，针对检测制造商提供某些未经批准的体外诊断检测项目时，制定执法政策所拟考量的评估因素。
Innovative Designs for Clinical Trials of Cellular and Gene Therapy Products in Small Populations
指南名称：针对小规模人群的细胞与基因治疗产品临床试验创新设计发布日期：2025年9月24日
简要介绍：该指南旨在为计划开展细胞与基因治疗（CGT）产品临床试验的申办方提供建议，采用不同临床试验设计与终点指标以生成支持产品上市许可的临床证据提供具体考量要点。通过补充CGT试验方案规划、设计、实施与分析等方面的建议，深化了FDA现有相关指导文件的核心原则，以促进监管部门对产品有效性的评估。
适用范围：适用于患病人数较少的疾病或病症——通常指符合《联邦食品、药品和化妆品法案》第526(a)(2)条款（21 U.S.C. 360bb(a)(2)）中罕见病定义的疾病。
Postapproval Methods to Capture Safety and Efficacy Data for Cell and Gene Therapy Products
指南名称：细胞与基因治疗产品上市后安全性及有效性数据收集方法发布日期：2025年9月24日
简要介绍：该指南旨在探讨细胞与基因治疗（CGT）产品获批后安全性及有效性数据的收集方法。
Expedited Programs for Regenerative Medicine Therapies for Serious Conditions
指南名称：针对严重疾病的再生医学疗法加速审评计划发布日期：2025年9月24日
简要介绍：该指南详细阐述了适用于严重疾病再生医学疗法（包括已获RMAT认定的产品）的加速审评程序，特别说明了对已获RMAT认定的再生医学疗法采用加速审批路径的法规条款，同时就再生医学疗法的临床开发考量要点以及与CBER审评团队进行沟通的机制提供指导。
Post-Approval Safety Data: Definitions and Standards for Management and Reporting of Individual Case Safety Reports
指南名称：批准后安全性数据：个例安全性报告管理和报告的定义和标准发布日期：2025年9月24日
简要介绍：该指南旨在统一不良反应事件相关术语，并简化批准后安全性数据的收集与报告流程和时间线，此次修订提供了关于管理批准后安全性数据的最新建议，使其更符合当前实践和可用数据源。
研讨会和培训
Financial Transparency and Efficiency of the Prescription Drug User Fee Act, Biosimilar User Fee Act, and Generic Drug User Fee Amendments
会议主题：《处方药用户费用法案》《生物类似药用户费用法案》与《仿制药用户费用修正案》的财务透明度及效率议题举办时间：2025年9月30日9:30 a.m. - 10:40 a.m. ET
会议目的：FDA将举行年度公开会议，并就《处方药用户费用法案（PDUFA）》《生物类似药用户费用法案（BsUFA）》及《仿制药用户费用修正案（GDUFA）》的财务透明度与效率议题公开征询意见。
10th Annual Clinical Outcome Assessment in Cancer Clinical Trials Workshop
会议主题：第10届癌症临床试验临床结果评估年度研讨会举办时间：2025年10月8日1:00 p.m. - 3:30 p.m. ET
会议目的：该研讨会将重点解读FDA于2024年定稿的PRO核心指标指南，并结合肿瘤产品标签的最新实例，探讨如何运用这些核心结局描述患者体验。
Vaccines and Related Biological Products Advisory Committee
会议主题：疫苗与相关生物制品咨询委员会举办时间：2025年10月9日8:30 a.m. - 6:00 p.m. ET
会议目的：将讨论2026年南半球流感季疫苗的毒株遴选方案并提出建议；将围绕推进CBER过敏原标准化计划进行研讨并提出建议。
