新药审评动态
ZYCUBO (copper histidinate)
产品类别：铜替代疗法开发公司：Sentynl Therapeutics.
批准类型：新药上市申请（NDA）Type 1 - New Molecular Entity
获批时间：2026年1月12日
本次适应症：小儿门克斯病
FDA政策应用：
• 优先审评（Priority Review）
• 快速通道认定（FTD）
• 突破性疗法认定（BTD）
• 孤儿药认定（ODD）
指南更新
Use of Bayesian Methodology in Clinical Trials of Drug and Biological Products
指南名称：贝叶斯方法在药物及生物制品临床试验中的使用发布日期：2026年1月9日
简要介绍：本指南草案为提交研究性新药申请（INDs）、新药上市申请（NDAs）、生物制品许可申请（BLAs）或补充申请的申办方提供了关于在临床试验中恰当使用贝叶斯方法的指导。贝叶斯方法可在临床试验中以多种方式应用，例如用于制定适应性设计中中期分析的时间与调整规则、为后续临床试验的设计要素（如剂量选择）提供依据，或在试验中支持主要统计推断。本指南主要关注使用贝叶斯方法支持旨在证明药物有效性和安全性的临床试验中的主要统计推断。
研讨会和培训
FDA Grand Rounds – Statistical Considerations for Drug Development in Rare Disease
会议主题：FDA学术研讨会：罕见病药物研发的统计学考量举办时间：2026年1月16日12:00 p.m. - 1:00 p.m. ET
会议目的：本会议前半程将重点介绍在罕见疾病背景下设计三期临床试验面临的关键挑战，以及统计学如何为设计决策提供依据；后半程将聚焦于如何运用适应性设计来解决试验设计阶段常面临的信息匮乏问题。旨在①识别极罕见疾病关键研究设计中的至少三项主要挑战，②认识统计学专业知识可在哪些环节为罕见疾病关键试验设计的相关决策提供依据。③了解可用于应对罕见疾病试验挑战的适应性设计类型。
会议形式：线上
FDA Information Session on Generic Drug Research Needs & Opportunities for FY 2026
会议主题：FDA关于2026财年仿制药研究需求与机遇的信息说明会举办时间：2026年1月21日1:00 p.m. - 2:30 p.m. ET
会议目的：FDA科学家将就选定的《2026财年仿制药使用者付费法案》（GDUFA）科学和研究优先计划中的研究需求和机遇进行阐述，并解释具体研究将如何加速和扩大患者获取高质量、安全有效的仿制药的途径。在简短的报告之后，与会者将有机会讨论FDA的目标，并澄清研究或提交资助申请提案的科学细节。针对这些领域的研究项目提案可根据FDA的广泛机构公告（BAA）（Charge IC Section 7b，此条重点关注支持和推进仿制药开发的研究）为于2026年2月24日前提交。
会议形式：线上
重要新闻和动态
FDA updates SOPP 8215: Management of Regenerative Medicine Advanced Therapy Products: Request for Designation, Sponsor Interactions, and Status Assessment
2026年1月8日，FDA CBER更新了其关于再生医学先进疗法（RMAT）认定管理的标准操作程序和政策（SOPP 8215），本次V2版本系统化地完善了RMAT项目的全生命周期管理，主要包括①更新了相关流程以确保文件资料完备；②更新了主管们的职责，使其能够在有空的情况下参加会议③将“ADRM”替换为“ORO主管”。
CBER Outlines Its Guidance Priorities for 2026
2026年1月9日，CBER公布了其2026年度的指导文件拟定计划，涵盖血液制品、治疗性产品和疫苗三大领域，共计35项。其中，19项重点关注治疗性产品，计划最终完成包括细胞与基因疗法常见问题、CAR-T细胞用于非肿瘤适应症、以及使用动物/人源材料时的考量在内的多项重要指南。在血液制品方面，CBER计划发布5项指南，涉及采用血沉棕黄层方法进行血液采集、处理和储存的系统开发。同时，多项指南关注病毒安全，包括针对血液捐赠的肝炎检测以及降低细胞与基因疗法产品中乙肝、丙肝风险的指导原则。此外，CBER还计划就食物过敏原产品的化学、制造与控制要求、联合疫苗的评价、支持新冠与流感疫苗研发的数据、以及孕妇用疫苗的开发等主题制定指南。其他规划还包括生物研究监测检查的电子申报标准化格式，以及生物制品检测中替代微生物方法的验证与实施。关于该拟定计划的原文，请见：https://www.fda.gov/media/120341/download。
Pharma Groups Suggest Modification to FDA’s CGT Postapproval Guidance
FDA于2025年9月发布的细胞和基因疗法（CGT）上市后数据收集指南草案，近日受到制药行业团体广泛关注。以PhRMA和BIO为代表的行业组织在肯定草案价值的同时，共同呼吁FDA扩大数据收集体系的范围，建议用更广泛的“联邦数据网络”（Federated Data Network）替代原指南中“协调注册网络”（Coordinated Registry Networks）的提法，以鼓励更多公私机构参与，而不仅限于临床专业学会。行业评论者还提出了多项具体修订建议，包括引入国际协调理事会（ICH）已采纳的M14观察性研究指南以提升国际协调性；要求进一步明确去中心化数据收集（如混合试验、患者自报数字工具）的操作指导；并对指南的适用范围（如是否涵盖加速批准后的上市后要求、长期随访义务等）请求更清晰的界定。此外，如Kite Pharma等公司指出，指南应更平衡地评估注册数据相对于电子健康记录等其他真实世界数据源的优劣。
总体而言，行业普遍支持FDA为收集CGT产品上市后安全有效性数据建立框架，但认为草案在数据网络模型、方法指导及范围界定方面仍有改进空间，期望最终指南能更具包容性、实操性与清晰度。
关于该指南草案的更多信息，请见：
FDA法规动态 2025/09/12-09/25 加速策略，临床设计，安全报告三份政策组合包推动CGT产品在美开发
FDA Increases Flexibility on Requirements for Cell and Gene Therapies to Advance Innovation
2026年1月11日，FDA宣布对细胞和基因疗法（CGT）实施灵活的化学、生产与控制（CMC）监管框架。该框架旨在通过三大类监管灵活性措施，加速这类复杂疗法的开发与上市进程。
• 临床开发阶段：在II/III期临床试验启动前，相关生产暂不强制符合21 CFR第211部分（现行药品生产质量管理规范）的全部要求；
FDA接受基于产品生命周期的渐进式工艺与分析方法验证，允许在研发过程中逐步完善生产工艺和分析方法验证；
允许在临床研究申请（IND）中设定相对宽松的产品质量放行标准，无需过早确定最终原料药与制剂规格；
从I期临床向关键有效性研究过渡时，允许在证明可比性的前提下进行微小的生产工艺变更，无需提供过度繁琐的证明文件；
• 上市后质量标准：
针对CGT疗法受众规模小的特点，允许基于有限生产批次数据制定合理的放行标准；
BLA审评中可根据产品与工艺特性，接受经科学论证的灵活性放行标准方案；
批准后若持续生产数据证明质量稳定，允许重新评估并调整放行标准；
• CGT工艺验证：
在特定情况下，允许在工艺性能确认（PPQ）方案的所有步骤完成前，逐批次设计、放行和分发特定的PPQ批次（即“同步放行”）；
明确取消了必须提交3个PPQ批次数据的硬性要求；
鼓励企业根据工艺理解程度科学论证PPQ所需批次数量，FDA将进行个案评估；
FDA强调，此举是为了适应CGT产品复杂、个体化、生产时效要求高的特点，在保持严格质量与安全标准的前提下，通过明确的灵活性沟通，消除开发障碍，加速针对严重疾病的创新疗法上市。关于该监管框架的详细信息：Link。
FDA updates SOPP 8201: Administrative Processing of Clinical Holds for Investigational New Drug Applications
2026年1月14日，FDA CBER更新了其关于临床试验申请（IND）的临床搁置行政程序（SOPP 8201），主要包括：全文删除了“resolvable”一词；将搁置原因替换为CFR（美国联邦法规）相关引用；新增关于主文件（Master Files）的信息说明；增加针对引用主文件（MFs）的研究性新药申请（INDs）的管理步骤及相关引用；取消向高层领导上报搁置通知；新增当无法联系到申办方进行搁置沟通时的处理政策和步骤；上传文件至监管和行政文件夹的程序方面的语言表述的细微调整。
FDA updates SOPP 8217: Administrative Processing and Review Management Procedures for Investigational New Drug Applications
2026年1月14日，FDA CBER更新了其关于临床试验申请（IND）行政和审查程序（ SOPP 8217），主要包括：新增关于主文件（Master Files）的章节说明；状态变更必须通过提交修正案（Amendment）完成；在程序中全文删除了“resolvable”一词；增加了针对引用主文件（MFs）的研究性新药申请（INDs）管理的定义、引用依据和操作步骤；新增AI审核员环节；上传文件至监管和行政文件夹的程序方面的语言表述的细微调整。
Stakeholders Weigh in on BsUFA IV Enhancements
随着FDA的生物类似药用户付费法案（BsUFA）计划将于2027年9月到期，行业相关方正就下一个五年的重新授权提出改革建议，旨在减少审批障碍并促进生物类似药竞争。多家行业团体在提交的反馈中提出了核心修订意见。首先，建议赋予FDA治疗性生物制品与生物类似药办公室（OTBB）的审评员更大审批权，以简化目前由特定治疗领域临床审评员主导决策的多层审批流程，提升效率。其次，呼吁将次要重新提交申请的审评时间从目前的六个月缩短至两个月，以与处方药用户付费法案（PDUFA）的目标保持一致，避免不必要的审批延迟。此外，行业还要求FDA取消常规要求进行的、对美国来源参比制剂的药代动力学（PK）对比研究，以降低开发成本。
其他建议还包括：取消生物类似药非专有名称的后缀，以促进其使用；将所有生物类似药指定为可互换产品，无需额外切换研究；以及更新和维护FDA《紫色手册》中的产品信息。这些提议旨在共同应对当前生物类似药开发与市场准入面临的监管壁垒，增加竞争，最终使患者受益。
FDA Continues ad Enforcement Push with First Two Untitled Letters 2026
FDA处方药推广办公室（OPDP）于1月7日向两家制药公司发出本年度首批两封警告信，指其网站或电视广告中的宣传内容存在虚假或误导性陈述。两家公司需在15天内对警告信作出回应。• Altor BioScience公司
因其在膀胱癌治疗药物Anktiva的宣传网页中，就“避免膀胱切除”和“疾病特异性生存率”提出缺乏研究数据支持的疗效宣称。FDA指出，这些陈述曲解了相关单臂临床试验的结果，且该公司早在2025年9月已因类似误导宣传收到过警告信。
• BeOne Medicines USA公司
因其为口服抗癌药Brukinsa发布的电视广告存在误导。FDA认为，广告通过展现患者从诊断困惑到与家人登山远眺的轻松场景，过度美化治疗效果，弱化了药物的严重副作用及定期医疗监测的必要性，且关键安全信息在广告高潮处呈现，易被观众忽视。
FDA Issues Warning Letters for GMP, GCP Violations
FDA近日向多家医疗产品制造商及一名临床研究员发出警告信，指其未能遵守相关的GMP, GCP的法规要求。具体细节如下：Chemspec Chemicals（印度制药商）：因违反现行药品生产质量管理规范收到警告信，主要问题包括记录保存不当、数据完整性缺失以及质量体系失控，且其整改措施被FDA认为不充分。
ASP Global（美国佐治亚州器械商）：因供应商管理程序缺陷导致其采血管产品出现假阳性铅检测结果而收到警告信，同时被指出存在未报告设备问题及擅自变更产品设计等多项违规。
Winder Laboratories（美国佐治亚州制药商）：因生产设备清洁与维护不当、厂房设施存在缺陷等多项生产规范违规收到警告信，这些问题在过去检查中反复出现，可能影响药品安全。
临床研究员Purushothaman Damodara Kumaran（印度）：因未遵循临床试验方案、未按要求对参与者进行安全性评估，违反了药物临床试验管理规范而受到FDA的警告。
