新药审评动态
BAXFENDY（baxdrostat）
产品类别：醛固酮合成酶抑制剂（ASI）开发公司：AstraZeneca AB
批准类型：新药上市申请（NDA）
获批时间：2026年5月15日
本次适应症：与其他抗高血压药物联合治疗，以降低血压控制不佳的成年患者的血压。
FDA政策应用：优先审评（Priority Review）
HEPCLUDEX (bulevirtide-gmod)
产品类别：多肽药物（HDV附着抑制剂）开发公司：Gilead Sciences, Inc.
批准类型：新药上市申请（NDA）
获批时间：2026年5月22日
本次适应症：无肝硬化或代偿性肝硬化的成人慢性丁型肝炎病毒（HDV）感染
FDA政策应用：
· 突破性疗法认定（BTD）
· 孤儿药认定（ODD）
· 优先审评（Priority Review）
· 加速批准（Accelerated Approval）
其他信息：是FDA批准的首个治疗慢性HDV感染的药物
DECNUPAZ（pivekimab sunirine-pvzy）
产品类别：靶向CD123的ADC疗法开发公司：Abbvie Inc.
批准类型：生物制品许可申请（BLA）
获批时间：2026年5月27日
本次适应症：用于治疗成人浆细胞样树突状细胞肿瘤（BPDCN）
FDA政策应用：
· 孤儿药认定（ODD）
· 突破性疗法认定（BTD）
指南更新
M11 Clinical Electronic Structured Harmonised Protocol
指南名称：M11临床电子结构化统一方案发布日期：2026年5月20日
简要介绍：这份指南包含三份文件：一份指南文件、一份模板文件以及一份技术规范文件。其中，指南文件阐述了实施统一数字化临床试验方案的理由与建议；模板文件提供了标准化的内容结构与格式，包括标题栏和通用文本要素；技术规范文件则包含统一的术语和标准化的数据字段，以实现临床方案信息的电子化交换。该指南旨在建立一套关于临床试验方案内容及其信息交换的国际统一标准，从而便利监管机构、申办方、伦理监督机构、研究者及其他相关方的审阅与评估。
Assessing the Effects of Food on Drugs in INDs and NDAs – Clinical Pharmacology Considerations
指南名称：IND和NDA中评估食物对药物的影响 —— 临床药理学考虑发布日期：2026年5月20日
简要介绍：本指南旨在为计划在研究性新药申请（IND）框架下开展口服给药制剂的食物效应（FE）研究的申办方提供建议，以支持按照《联邦食品、药品和化妆品法案》（21 U.S.C. 355）第505条开发的药物的新药上市申请（NDA）及其补充申请。本指南对FDA 2002年指南《食物效应的生物利用度及餐后生物等效性研究》（2002年12月）中的部分内容进行了修订并取代。关于在简略新药申请（ANDA）中需提交的餐后生物等效性（BE）研究的相关信息，现已收录于FDA指南《ANDA申报药物采用药代动力学终点的生物等效性研究》（2021年8月）。关于餐后可比性研究的具体建议，现已在FDA指南《NDA或IND中提交的生物利用度研究——一般考虑》（2022年4月）中予以阐述。
研讨会和培训
FDA/MHRA/Health Canada Symposium: Regulatory perspectives in good clinical practice, bioequivalence and good pharmacovigilance practice
会议主题：FDA、英国药品与健康产品管理局与加拿大卫生部联合研讨会：良好临床实践、生物等效性及良好药物警戒实践的监管视角举办时间：2026年6月2日至4日 8:30 a.m. - 5:15 p.m. ET
会议目的：汇聚监管机构、行业研究人员、申办方及相关服务提供商，共同探讨临床试验、生物等效性和药物警戒领域的最新监管视角与前沿议题，旨在推动ICH E6(R3)指南落地，帮助业界实现从“合规驱动”到“质量驱动”的转变，掌握质量源于设计（Quality by Design）与风险相称方法；同时阐明监管方对去中心化试验、实用性设计及真实世界数据整合等创新试验设计的期望；通过生物等效性案例分享，指导运用批判性思维与主动风险管理提升申报质量；并介绍药物警戒合规最新监管实践与国际协作进展，以简化检查流程、协调全球预期。
会议形式：线上和线下（加拿大渥太华）同步进行
OTP Town Hall: Best Practices for Preparing BLA Submissions for Cell and Gene Therapy Products
会议主题：OTP公开论坛：细胞与基因治疗产品BLA申报材料的准备最佳实践举办时间：2026年6月4日 11:00 a.m. - 12:00 p.m. ET
会议目的：旨在通过问答形式，由OTP专家向细胞与基因治疗产品开发者提供关于BLA申报准备的指导，包括如何申请pre-BLA会议、准备申报资料的最佳实践以及申请流程中的实用工具，从而帮助开发者提高申报质量、推进药物开发进程。
会议形式：线上
会议链接：https://www.fda.gov/vaccines-blood-biologics/news-events-biologics/otp-town-hall-best-practices-preparing-bla-submissions-cell-and-gene-therapy-products-06042026
Commissioner’s National Priority Voucher (CNPV) Pilot Program Public Hearing
会议主题：局长国家优先审评凭券（CNPV）试点项目公开听证会举办时间：2026年6月4日 1:00 p.m. - 4:00 p.m. ET
会议目的：旨在收集各方关于CNPV试点项目的反馈与意见，具体涵盖项目的资格标准、券的选择流程、申办方责任、FDA审评程序及项目实施等关键环节，以进一步完善该试点项目的设计与执行。
会议形式：线上与线下（FDA白橡园）同步进行
FDA Oncology Center of Excellence Presents Conversations on Cancer: Patient first = Project Facilitate June 10, 2026
会议主题：FDA肿瘤卓越中心推出“肿瘤学对话”：患者优先 = 促进项目举办时间：2026年6月10日 12:00 p.m. - 1:00 p.m. ET
会议目的：旨在介绍并推广FDA肿瘤卓越中心的“促进项目”（Project Facilitate），该项目作为单一联络点，为治疗危及生命的癌症且常规方案已耗尽、无法入组临床试验的患者的肿瘤学医生，提供关于单患者研究性新药（IND）扩大使用申请的专业指导，以简化申请流程、规避常见错误并加强与药企的协作，从而帮助患者及时获得未获批的研究性疗法，同时确保在整个扩大使用过程中维护患者安全。
会议形式：线上
