新药审评动态

REVTORPYK (gedatolisib)

产品类别：PI3K和mTOR双重通路抑制剂
开发公司：Celcuity Inc.
批准类型：新药上市申请（NDA）Type 1 - New Molecular Entity
获批时间：2026年7月14日
本次适应症：联合氟维司群（fulvestrant）、联合或不联合哌柏西利，用于治疗在转移性疾病阶段接受至少一线内分泌治疗期间或治疗后发生疾病进展，且未检测到PIK3CA突变的激素受体阳性（HR+）、人表皮生长因子受体2阴性（HER2−）局部晚期或转移性乳腺癌患者。
FDA政策应用：
· 优先审评（Priority Review）

LIPFENDRA (enlicitide decanoate)

产品类别：前蛋白转化酶枯草溶菌素9 （PCSK9）抑制剂
开发公司：Merck Sharp & Dohme LLC
批准类型：新药上市申请（NDA）Type 1 - New Molecular Entity
获批时间：2026年7月15日
本次适应症：作为饮食和运动的辅助治疗，用于降低高胆固醇血症成人患者（包括杂合子家族性高胆固醇血症患者）的低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平。
FDA政策应用：
· 优先审评（Priority Review）
· 局长国家优先券（CNPV）（该项目下获批的第9款药物）

JIDEYTRO (zidesamtinib)

产品类别：ROS1选择性酪氨酸激酶抑制剂（TKI）
开发公司：Nuvalent, Inc.
批准类型：新药上市申请（NDA）Type 1 - New Molecular Entity
获批时间：2026年7月22日
本次适应症：用于治疗既往接受过ROS1激酶抑制剂治疗的局部晚期或转移性ROS1阳性非小细胞肺癌成人患者。
FDA政策应用：
· 孤儿药认定（ODD）

指南更新

Formal Meetings Between FDA and Sponsors or Requestors of Over-the-Counter Monograph Drugs

指南名称：FDA与非处方药专论药品申办方或请求方之间的正式会议
发布日期：2026年7月14日
简要介绍：该指南针对FDA与非处方药（OTC）专论药品申办方、请求方或其指定代表之间的正式会议提出建议，规范会议类型、形式及申请、资料提交、安排、实施和记录等程序。指南将会议分为Type X、Type Y和Type Z三类，其中Type X用于解决开发停滞、安全性问题及特定IND临床暂停事项，Type Y用于开发里程碑讨论（包括pre-IND会议），Type Z用于其他类型会议。会议形式包括混合式现场会议、视频会议、电话会议和仅书面回复（WRO）。此外，指南允许请求方在收到会议纪要或书面回复后30日内提出澄清性问题，但不得提交新的问题或方案。
适用范围：该指南适用于受《联邦食品、药品和化妆品法案》（FD&C Act）第505G条管理、且未获得批准新药申请（approved NDA）的OTC专论药品相关正式会议。

Topical Dermatologic Corticosteroids: In Vivo Bioequivalence

指南名称：局部皮肤用糖皮质激素：体内生物等效性
发布日期：2026年7月14日
简要介绍：该指南针对局部皮肤用糖皮质激素仿制药的体内生物等效性研究提出建议，主要介绍用于证明生物等效性的药效学血管收缩方法，并对探索性剂量持续时间-血管收缩反应研究和关键性血管收缩生物等效性研究的研究设计、方法确认、数据分析及数据报告作出建议。
适用范围：本指南旨在帮助提交各效力等级局部皮肤用糖皮质激素产品简略新药申请（ANDA）的申办方。

Psychedelic Drugs: Considerations for Clinical Investigations

指南名称：迷幻药物：临床研究考虑因素
发布日期：2026年7月14日
简要介绍：该指南为开发用于治疗精神障碍、物质使用障碍等疾病的迷幻药物申办方提供一般性考虑，涵盖化学、生产和质量控制、非临床研究、临床药理学、滥用潜力评估，以及临床试验设计和安全性。最终指南在2023年草案基础上，根据反馈进一步明确，在评价药物有效性时应区分药物效应与疾病自然变化、安慰剂效应及观察偏倚，并关注功能性揭盲及其引发的预期偏倚。

研讨会和培训

FDA/Health and Environmental Sciences Institute/Safety Pharmacology Society Hybrid Workshop: ICH S7A and New Approach Methodologies (NAMs) in Safety Pharmacology

会议主题：FDA/健康与环境科学研究所（HESI）/安全药理学学会（SPS）联合研讨会：ICH S7A与安全药理学中的新方法学（NAMs）
举办时间：2026年7月28日8:30 a.m. - 4:00 p.m. ET
会议目的：本次会议旨在建立对安全药理学中NAMs的跨区域共识性理解、阐明NAMs纳入S7A的监管机遇与限制、明确与S7A相关的针对具体学科的NAMs使用案例及制定可行的建议和后续步骤以支持NAMs整合入S7A。本次会议虽不会直接导致ICH指导原则的具体变更，但所交流的信息将对塑造未来的监管政策、确保新兴方法学得到适当验证、被接受并在该领域推广实施起到关键作用。
会议形式：线上线下同步进行

Accelerating Product Development for Pediatric Systemic Lupus Erythematosus (SLE)

会议主题：FDA与马里兰大学监管科学与创新卓越中心联合举办“加速儿科系统性红斑狼疮产品开发”研讨会
举办时间：2026年7月30日9:00 a.m. - 05:00 p.m. ET和7月31日9:00 a.m. - 12:30 p.m. ET
会议目的：本次研讨会将审视成人和儿童系统性红斑狼疮（SLE）之间的关键异同点，并探索如何利用包括外推和创新试验设计在内的策略，提高儿科SLE研究的效率和可行性。研讨会将促进研究人员、临床医生、监管机构、患者及患者倡导者以及行业利益相关者之间的开放对话，以推动儿科SLE治疗方法的开发。
会议形式：线上线下同步进行

Drug Repurposing: Considerations for Selection Criteria and Prioritization

会议主题：药物重定位：候选药物筛选标准与优先级排序的考虑因素
举办时间：2026年8月5日10:30 a.m. - 5:00 p.m. ET
会议目的：围绕如何通过发掘FDA已批准药物的新用途，进一步扩大患者的治疗选择展开讨论。会议将介绍近期信息征询所收到的意见，并探讨如何筛选有潜力的药物重定位候选项目，以及如何确定其优先级。讨论内容还包括既往成功的优先级排序方法、候选项目的筛选因素，以及可能阻碍相关项目推进的科学、监管和政策障碍。
会议形式：线上线下同步进行

Expedited IND Pilot Program Educational Webinar for Stakeholders

会议主题：加速研究性新药（IND）试点项目利益相关方教育性网络研讨会
举办时间：2026年8月6日9:00 a.m. - 10:00 a.m. ET
会议目的：该拟议试点项目旨在建立一个由合格研究机构组成的网络，如学术医疗中心（AMCs）、医疗保健网络（HNs）、合同研究组织（CROs）、监管顾问和/或其他研究或第三方审查组织（统称为“合格研究机构”，简称“QRIs”），这些机构将与申办方合作，为拟向FDA提交IND的首次人体（FIH）临床试验制定和审查方案。FDA举办本次网络研讨会旨在阐明该项目的意图、信息征询函（RFI）的目的，并回答利益相关方可能影响其对RFI反馈意见的具体问题。
会议形式：线上线下同步进行

重要新闻和动态

FDA代理局长澄清前任官员期刊发文与常见问题解答均非官方政策

近日，FDA代理局长Kyle Diamantas澄清，前FDA局长Marty Makary及前CBER主任Vinay Prasad通过医学期刊发表的相关文章不代表FDA正式政策或监管指南。此前，相关论文涉及CAR-T细胞治疗临床试验要求、超罕见疾病药物审批路径等内容，引发业界对FDA是否通过非正式渠道改变监管要求的关注。对此，FDA表示，相关文章旨在总结既往监管经验并讨论未来科学发展方向，并未用于FDA审评决策，也不构成监管要求。此外，针对超罕见疾病审批路径和局长国家优先审评券（CNPV）项目，FDA同样强调，期刊文章、新闻发布会及FAQ文件不应被视为正式政策或指导文件，相关监管框架仍需通过正式程序进一步明确。此次事件凸显FDA对正式指南制定流程和监管沟通透明度的重视，以确保行业能够获得明确、一致的监管预期。

FDA CDER更新2026年指南制定计划

2026年7月16日，FDA药品评价与研究中心（CDER）更新了2026年计划发布的新指南与修订指南清单，新增四个主题，涉及人工智能（AI）系统在药品生产和临床研究中的计算机软件保证、无品牌生物制品、含Fc蛋白产品替代给药方案和给药途径的药代动力学（PK）评价，以及上市后安全性报告电子提交要求。更新后的计划共包括85项拟发布或修订指南，覆盖人工智能、生物类似药、临床研究、临床药理学、仿制药以及药品质量和化学、生产与质量控制（CMC）等领域。其中，多项拟发布指南涉及仿制药开发，包括透皮给药系统黏附性评价、ANDA申请中的Q1/Q2等同性评价、透皮及局部给药系统刺激性和致敏性评价，以及鼻腔制剂生物利用度和生物等效性研究。此外，CDER计划发布数字健康技术用于药物和生物制品临床研究、临床安全性评价信息提交、妊娠期药代动力学研究等相关指南，并计划发布三项ICH相关技术指南。FDA同时指出，该计划仅作为指南制定安排，未来可能根据需要发布未列入计划的新指南。

FDA CDER更新MAPP 4301.1

2026年7月16日，FDA CDER更新了其《药物评价与研究中心医疗政策与项目审查委员会》政策和程序手册（MAPP 4301.1），修订包括：①将语言表述中的MPC更新为MPPRC；②更新职责与程序，纳入项目层面的事项；③更新成员名单。

FDA推动药物重定位框架制定，利益相关方关注激励机制与监管路径

FDA正在就促进药物重定位（drug repurposing）用于未满足医疗需求的新框架征求公众已意见，已收到超过600条反馈。利益相关方表示，药物重定位具有挖掘已有药物新用途的潜力，但FDA在制定相关政策时应基于现有法定权限，避免削弱研发投资和市场竞争动力。针对罕见病等领域，相关组织建议FDA充分利用真实世界证据（RWE）、生物标志物、适应性试验设计等现有工具，并加强与患者组织、学术机构及其他政府部门合作，以支持药物重定位研究。同时，行业组织强调，新的药物重定位框架不应影响仿制药、生物类似药相关监管体系，也应避免对专利保护、市场独占权和标签要求造成不确定性。此外，利益相关方建议FDA建立更加透明和明确的证据要求，支持非传统开发者（如患者组织、非营利机构和学术机构）参与药物重定位开发，并探索利用现有机制和合作平台推动已有药物新用途的发现与评估。

研究显示：中国肿瘤药物获批数量赶超美国，但全球首创药物和审批速度仍有差距

近日，一项发表于《Health Affairs》的研究比较了2020年至2025年美国FDA和中国国家药品监督管理局（NMPA）肿瘤新药审批情况。研究显示，期间NMPA共批准94款肿瘤药物，高于FDA批准的87款；其中，2023年至2025年NMPA批准的新型肿瘤药物数量超过FDA，表明中国近年来在生物医药领域的投入和创新活动正在转化为更多肿瘤药物研发成果。但在全球首创（first-in-class）药物数量和审批时间方面，FDA仍具有优势。研究期间，FDA批准30款全球首创肿瘤药物，而NMPA批准6款；同时，FDA审评时间中位数比NMPA短182天，批准时间中位数提前164天。对于两国均批准的药物，通常先在FDA提交并获得批准，显示美国仍是创新疗法的重要首发市场。研究还显示，多数肿瘤药物通过加速审批机制获批，其中FDA占87%，NMPA占65%；FDA有55%的批准药物获得突破性疗法认定，而NMPA为32%。研究认为，中国肿瘤药物研发产出正在增长，但FDA在全球首创药物批准和早期上市方面仍保持一定优势。

FDA发布多封警告信与无标题信函，聚焦药品质量、临床试验与广告合规

近日，FDA公布多封警告信与无标题信函，直指药品生产质量、临床试验合规及广告宣传等多层面问题。生产环节方面，无菌药企International Medication Systems Limited因洁净区严重微生物污染、环境监测不足及调查缺陷被警告，其肾上腺素注射液已被召回；Spa De Soleil因OOL/OOS调查不足、重复取样及组件验证缺失被点名；Fenwal International因设施设备残留物、腐蚀及环境缺陷被CBER发函。此外，FDA还指出印度药企Almon Healthcare、Shimoga Chemicals、Alembic Pharmaceuticals及美国药企Island Kinetics存在分析方法验证缺失、检验数据失控、工艺及清洁验证不充分、微生物与交叉污染控制不足等CGMP缺陷，部分企业亦未充分调查批次差异及稳定性失败。Alembic同时因知情同意书中“研究不具有试验性质”的表述不当，被认定可能误导受试者，其后续整改亦被指细节不足。在药品广告方面，FDA处方药推广办公室向Sanofi和Viatris发出无标题信函，指Sanofi关于Beyfortus的广告未准确限定该药仅获批用于预防RSV下呼吸道感染，Viatris关于TOBI Podhaler的电视广告以“车内给药”等画面暗示可在非指定条件下快速使用，与获批使用说明中对手部清洁、操作表面及胶囊检查的详细要求不符，这也是加强广告监管以来Sanofi第二次被发函。上述行动反映出FDA正全面加强对药品生产、临床试验伦理及广告合规的监管力度。