新药审评动态
TRYPTYR (acoltremon ophthalmic solution) 0.003%
产品类别：局部TRPM8受体激动剂（神经调节剂）开发公司：Alcon, Inc.
批准类型：新药上市申请（NDA）
获批时间：2025年5月28日
本次适应症：干眼症（Dry Eye Disease, DED）
FDA政策应用：暂无
其他信息：首个TRPM8受体激动剂（神经调节剂），通过刺激角膜感觉神经，快速增加自然泪液产生
NUBEQA (darolutamide)
产品类别: 雄激素受体抑制剂（非甾体类）开发公司: Bayer Healthcare Pharmaceuticals Inc.
批准类型：补充新药上市申请（sNDA）
获批时间：2025年6月3日
本次适应症：转移性激素敏感性前列腺癌（mHSPC）
既往获批历史：2019年7月，首次获批用于非转移性去势抵抗性前列腺癌（nmCRPC）
FDA政策应用：FDA肿瘤卓越中心（OCE）主导的Project Orbis
指南更新
Replacing Color Additives in Approved or Marketed Drug Products
指南名称：已批准或上市药品中色素添加剂的替换发布日期：2025年5月29日
简要介绍：旨在简化已获批药品（NDA/ANDA）中色素添加剂的替换流程，并建议将色素替换从需提前批准的补充申请（PAS）降级为 30天后生效的变更（CBE-30）。企业提交CBE-30补充申请后，可在30天内实施变更，无需等待FDA的事前批准。
适用范围：仅适用于替换FDA色素法规（21 CFR 73/74）已列明的色素，且变更不得影响药品的特性、强度、纯度或效力。
Electronic Submission Template for Medical Device Q-Submissions
指南名称：医疗器械Q-Submission电子提交模板发布日期：2025年5月29日
简要介绍：旨在向 CDRH和CBER 的Q-Submission申办方（特别是Pre-Submission类型）提供电子提交资源支持，通过统一的电子模板（如eSTAR系统）规范Pre-Submission的提交结构与内容，以支持Pre-Sub的电子化提交流程。
适用范围：仅适用于 Q-Submission中的Pre-Submission ，即针对510(k)、De Novo、PMA等上市前申请的事前反馈请求；不适用于其他Q-Sub类型（如Study Risk Determination）或非电子提交的沟通（如非正式咨询）。
Requests for Feedback and Meetings for Medical Device Submissions: The Q-Submission Program
指南名称：医疗器械提交的反馈请求和会议：Q-Submission计划发布日期：2025年5月29日
简要介绍：为医疗器械申办方提供与FDA互动的标准化机制，涵盖书面反馈请求或会议协商，以解决上市前申请、实验室与生物制品相关申请、CBER管辖的特定IND和BLA申请类型的相关问题。
适用范围：CDRH和CBER管辖的器械及生物制品
M13B Bioequivalence for Immediate-Release Solid Oral Dosage Forms: Additional Strengths Biowaiver
指南名称：M13B 口服速释固体制剂生物等效性：附加规格生物等效性豁免发布日期：2025年5月30日
简要介绍：本指南为口服速释固体制剂（片剂、胶囊、口服混悬颗粒/粉末）的附加规格提供生物等效性豁免（Biowaiver）标准，旨在减少不必要的体内生物等效性（BE）研究。在至少一种规格已通过ICH M13A标准的体内BE研究证明等效性的前提下，允许基于科学依据豁免其他规格的体内研究。
适用产品：处于新药研发及上市后变更（如新增规格）开发阶段的口服速释固体制剂（片剂、胶囊、口服混悬颗粒/粉末）。
Recommendations for Complying With Over-the-Counter Monograph Procedure for Minor Changes C001: Minor Changes to Solid Oral Dosage Forms for Certain Over-the-Counter Monograph Drugs
指南名称：关于遵守非处方药手册微小变更程序C001的建议：特定OTC手册药物固体制剂的微小变更发布日期：2025年6月4日
简要介绍：为OTC药品制造商提供合规路径，以简化对固体制剂（片剂、胶囊）的微小变更流程，允许在不影响药品安全性和有效性的前提下，无需预先提交补充申请（PAS）即可实施变更。
适用剂型：仅适用于口服固体制剂（片剂、胶囊、口服混悬颗粒/粉末），不适用于半固体制剂（如乳膏、凝胶）或非口服剂型（如注射剂、外用药）。
研讨会和培训
Upcoming: Public Meeting on the Reauthorization of Generic Drug User Fee Amendments (GDUFA)
会议主题： 仿制药用户费修正案（GDUFA）重新授权的公开会议举办时间： 2025年7月11日
会议目的： 通过公开会议征求公众意见，讨论GDUFA 在2028财年至2032财年重新授权的提案，以优化仿制药审批流程、应对药物短缺风险，并平衡监管效率与企业合规成本。
注册截止时间：2025年6月16日
Upcoming: Public Meeting on the Reauthorization of the Prescription Drug User Fee Act (PDUFA)
会议主题： 处方药用户收费法案（PDUFA）重新授权的公开会议举办时间： 2025年7月14日
会议目的： 讨论PDUFA在2028财年至2032财年重新授权的提案，以完善PDUFA的未来政策框架，确保FDA能够继续为新药审批提供资金支持，并在监管效率、患者参与和创新药物开发方面取得进展。
注册截止时间：暂无
重要新闻和动态
FDA: Majority of applicants complied with postmarketing requirements, commitments
2025年5月30日，FDA发布了《2023财年药品和生物制品公司在执行上市后要求和承诺方面的绩效报告》，评估药企在产品获批后履行上市后要求（PMR）及上市后承诺（PMC）的情况。PMR是根据法规要求必须开展的研究或临床试验，通常用于监测已知严重风险、完善儿童用药标签或加速审批药物的疗效验证，而PMC则是申办方自愿承诺且书面同意开展的，但非法规强制的研究或临床试验。报告系统性展示了PMR/PMC监管机制并给出了明确的报告要求。报告中2023年数据显示，大多数企业均履行了PMR和PMC。截至2023年9月30日，共有399家申办方的800个药品申请存在开放的PMR/PMC，包括279家新药申请（NDA）申办方和120家生物制品许可申请（BLA）申办方。其中，82%的NDA年度报告和70%的BLA年度报告按时提交。70% PMR和78% PMC按计划推进，但仍有30%的PMR和22%的PMC进度滞后。在1098项未完成的PMR中，41%涉及安全性研究，23%与儿童用药相关。报告显示，自2017财年以来，FDA平均每年设立约295项PMR。截至2023年9月30日，早期设立的PMR大多已履行或解除，而近年来设立的PMR大多处于待启动或进行中状态。报告数据整合了FDA CDER与CBER两个中心的监管结果，总体来看，PMR/PMC的履行率较高，药企在履行上市后义务方面总体表现良好。FDA强调企业需在批准后60天内提交年度进展报告，积极履行PMR和PMC。
FDA Launches Agency-Wide AI Tool to Optimize Performance for the American People
2025年6月2日，FDA正式发布了Elsa，一款生成式人工智能（AI）工具，旨在通过AI技术提升员工工作效率，推动机构职能现代化。该工具基于大语言模型，支持文档阅读、写作与总结，已应用于不良事件汇总、药品标签比对及非临床数据库构建等场景。Elsa运行于高安全性的GovCloud环境中，确保数据仅在机构内部流通，且不使用受监管行业数据进行训练，保障敏感信息的安全性。FDA首席AI官Jeremy Walsh指出，Elsa标志着FDA迈入AI驱动的新时代，未来计划进一步整合AI技术至数据处理和生成式AI功能中，以深化监管效能。但据RAPS的报道，FDA内部员工对Elsa的评价却褒贬不一：Elsa因基于2024年4月前的公开数据（Anthropic Claude模型）而存在明显的局限性，包括曾误报已离职高官的信息，回避美国卫生与公众服务部（HHS）部长身份等；但也有审评员肯定其文档处理能力，通过上传测试报告快速提取信息并比对ISO标准，仅出现两处小错误。Elsa免责声明中指出其仅为辅助工具而非决策者，所有决策需人类专家在监督下完成，并要求用户核查输出内容的准确性与保密性。
In a first, Sarepta announces platform technology designation for gene therapy vector
2025年6月3日，Sarepta Therapeutics宣布，其腺相关病毒（rAVV）载体- rAAVrh74获得了FDA授予的“平台技术”认定，成为首个公开披露获此认定的基因治疗组件。该认定针对Sarepta研发进度最快的肢带型肌营养不良（LGMD）基因疗法SRP-9003，该疗法目前正处于III期临床试验阶段，适应症为2E/R4型LGMD。据悉，Sarepta已将rAAVrh74应用于其多款基因疗法中，包括备受关注的用于治疗杜氏肌营养不良（DMD）的Elevidys基因疗法，以及针对不同亚型LGMD的其他疗法。平台技术认定的核心意义在于有望加速更多基因药物的上市进程，因为实验性疗法通常共用某些关键组件（如病毒载体），该认定允许企业在研发采用相同组件的其他实验性疗法时，直接沿用已有疗法的相关数据。FDA生物制品评价与研究中心新任主任Vinay Prasad透露，已有数家企业获得或即将获得该项认定，部分产品可能将很快获批。关于“平台技术”认定的更多新闻，请见：FDA法规动态：
重大利好，FDA对于药物开发平台技术认定有新考量
Cell and Gene Therapy Roundtable
2025年6月5日，FDA于白橡树园区举办了细胞和基因治疗（CGT）圆桌会议，会议在特朗普政府“十比一”去监管政策的背景下展开，与会专家们讨论了当前细胞基因治疗领域面临的关键挑战如较为繁琐的监管流程、CMC制造要求、国际竞争加剧等。据悉，与会者普遍认为美国当前的审批流缓慢缺乏灵活性，导致临床试验被迫转移到海外。会上多位行业专家呼吁FDA放宽对基因治疗早期临床试验的监管，提议效仿中国的两级监管体系，即首次人体试验由当地机构审查委员会（IRB）来监，FDA仅在疗法准备进行大规模、多中心试验时才介入；但另一些专家则担忧IRB可能缺乏足够的科学和技术经验来独立判断这些试验是否应该继续进行，移除FDA的监管将导致没有一个实体能够全面了解这些产品的动态，从而可能导致严重不良事件的重复发生。会议上反复提及了近期美国一例婴儿接受针对其罕见病基因突变定制的CRISPR基因疗法的案例，当前个性化疗法的突破已证明去监管的价值，但个性化疗法规模化仍面临高昂费用，尤其是2026年预算案中资金紧缩（FDA削减4%、NIH削减40%）的计划背景下。FDA领导层认真听取了与会专家的意见，并表示许多议题已经在FDA的关注范围之内，FDA正在审视药品审批的申请流程，探讨是否可以提前提交某些材料从而加快审批速度；同时FDA可能会更多地利用上市后监测（Post-Approval Monitoring）以及对其的保障措施，作为审批决策过程的一部分。
FDA's 2026 budget plan seeks to shrink overall funds, but increase user fees
近日，FDA局长Marty Makary向美国国会递交了一份2026财年预算提案，提出比2025财年减少4%总体拨款请求，其中包括削减11%的纳税人税收资金，同时增加4%行业用户费用（user fees）。FDA在这份提案中表示，用户费用增长对履行监管职能至关重要；然而，该提案与FDA新任政策官员Grace Graham上月“用户费用体系可以通过减少来自行业的资金支持来进行优化“的表态相左。处方药、生物仿制药、医疗器械和仿制药的用户费用计划将在今年秋季迎来新一轮谈判。FDA将于7月14日举行公开会议，启动2028至2032财年PDUFA VIII(（第八次处方药用户付费法案）的谈判及修订工作。2026财年预算提案同时还提到了防止用户费用资金短缺对FDA医疗器械审评能力造成严重影响。根据现行用户费用的“触发机制”（trigger mechanism），若FDA未能获得国会划拨的法定最低资金额度，将面临行业用户费用全面断供的风险。为确保医疗器械审评不受影响，FDA计划2026财年比上一财年增加1.18亿美元的资金投入。
FDA warning letters flag GMP violations, false advertising of drugs
FDA近期向以下四家制药公司发出了警告信，指控其违反现行药品生产质量管理规范（cGMP），并要求企业在15个工作日内回应。Hollywood's Product Society（北美好莱坞）
5月8日，FDA指出该公司局部和口服非处方药（OTC）中甘油成分的安全检测违反了GMP规定。甘油和某些其他高危成分的检测应确保不超过二甘醇（DEG）和乙二醇（EG）的限值。此外，其水质系统监控不足，质量控制存在缺陷。公司承诺停止生产OTC药品并注销制药设施注册，FDA仍要求其澄清是否计划恢复生产。
Sarfez Pharmaceuticals（奥地利维也纳）
4月25日，FDA指控该公司在推广利尿剂Soaanz（托拉塞米）时作出虚假或误导性宣传，声称其缓释配方不会导致过度排尿，且适用于膀胱症状加重的患者，但缺乏证据支持。FDA要求其在15个工作日内提供证据。
Wuxi Medical Instrument Factory（中国无锡）
4月4日，该公司收到了一封FDA在2024年11月11-15日检查中发现的GMP违规行为的警告信。该公司曾于2024年12月5日做出了回应，但被认为力度不够。FDA指出该公司生产环境不卫生，存在昆虫尸体、不明碎片等污染问题，且未实施有效的灭菌程序。根据FDA的建议，由于缺乏无菌保证和违反GMP，该公司于2月11日发布了自愿召回无菌产品的通知，并被FDA列入进口禁令名单。
NWL Netherlands Services（荷兰）
4月1日，FDA警告该公司未彻底调查微生物超标问题，2024年至少7次超出微生物限度（最高达10,000 CFU/mL），且未对原料进行身份检测。FDA警告，若不整改，可能禁止其产品进入美国市场。
