新药审评动态
IBTROZI (taletrectinib)
产品类别：ROS1酪氨酸激酶抑制剂 (TKI)开发公司：Nuvation Bio Inc.
批准类型：新药上市申请（NDA）Type 1 - New Molecular Entity
获批时间：2025年6月11日
本次适应症：成人局部晚期或转移性ROS1阳性非小细胞肺癌（NSCLC）
FDA政策应用:
• 辅助评估工具（Assessment Aid）
• 优先审查（Priority Review）
• 突破性认定（Breakthrough Designation）
• 孤儿药认定（Orphan Drug Designation）
ZUSDURI（mitomycin）
产品类别：丝裂霉素膀胱内注射液开发公司：UroGen Pharma
批准类型：新药上市申请（NDA）505(b)(2) Type 3 - New Dosage Form
批准时间：2025年6月12日
本次适应症：成人复发性低级别中等风险非肌层浸润性膀胱癌（LG-IR-NMIBC）
KEYTRUDA（pembrolizumab）
产品类别：PD-1药物；广谱抗癌药开发公司：Merck
批准类型：补充生物制品许可申请（sBLA）
获批时间：2025年6月12日
本次适应症：PD-L1阳性（CPS≥1）、可切除的局部晚期头颈部鳞状细胞癌（HNSCC）成年患者的辅助及新辅助治疗
既往获批历史：
• 2014年9月，FDA加速批准Keytruda用于经ipilimumab治疗（若为braf v600突变阳性，则需接受过braf抑制剂治疗）后出现疾病进展的不可切除或转移性黑色素瘤患者。这是Keytruda的首个获批适应症，也是FDA批准的第一款抗PD-1单抗药物。迄今为止，FDA已批准其40多种适应症。
FDA政策应用:
• FDA肿瘤卓越中心Project Orbis
• 优先审查（Priority Review）
其他信息：这是近6年HNSCC领域首个获批的新药，也是针对局部晚期HNSCC的首个整体围手术期（新辅助＋辅助）治疗方案批准。
MONJUVI（tafasitamab-cxix）
产品类别：CD19靶向单抗药物开发公司：Incyte Corporation
批准类型：补充生物制品许可申请（sBLA）
批准时间：2025年6月18日
本次适应症：与来那度胺和利妥昔联用治疗成人复发性或难治性滤泡性淋巴瘤（FL）
既往获批历史：
• 2020年7首次获FDA加速批准与来那度胺(lenalidomide)联用，用于二线治疗成人复发/难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤(DLBCL)患者（包括低级别淋巴瘤引起的DLBCL，以及不适合接受自体干细胞移植(ASCT)的患者）。
FDA政策应用:
• FDA肿瘤卓越中心Project Orbis
• 辅助评估工具（Assessment Aid）
• 优先审查（Priority Review）
指南更新
M11 Technical Specification: Clinical Electronic Structured Harmonised Protocol (CeSHarP)
指南名称：M11技术规范：临床电子结构化协调方案发布日期：2025年6月6日
简要介绍：
• 修订版技术规范草案《M11技术规范：临床电子结构化协调方案》
• 补充文件《M11模板》
此次发布的指南更新修订并取代了2022年12月发布的同名旧版草案，修订后的技术规范草案建议使用开放的非专有标准来实现临床方案信息的电子交换，补充文件模板中标识了标题、通用文本以及数据字段和术语，这些将是数据有效交换的基础。
ANDAs: Pre-Submission Facility Correspondence Related to Prioritized Generic Drug Submissions
指南名称：《ANDA：优先审评仿制药申请的预提交设施通信》发布日期：2025年6月16日
简要介绍：该指南是基于《GDUFA III》（2023-2027财年仿制药使用者付费法案再授权）的协商结果制定的，旨在规范预提交设施通信（Pre-Submission Facility Correspondence, PFC）的内容、提交时间，优化ANDA审评流程，缩短审查周期。为本指南取代了2022年12月5日发布的同名指南草案。
Post-Warning Letter Meetings Under GDUFA
指南名称：GDUFA框架下的警告信后会议发布日期：2025年6月20日
简要介绍：该终版指南旨在指导基于GDUFA（仿制药企业付费法案）下仿制药企业收到FDA警告信后，如何向FDA申请召开警告信后会议以讨论警告信中GMP缺陷的持续整改工作、如何准备并提交完整的会议申请材料包以及FDA开展此类会议的具体流程。
研讨会和培训
无会议更新
重要新闻和动态
FDA to Issue New Commissioner’s National Priority Vouchers to Companies Supporting U.S. National Interests
2025年6月17日，FDA宣布启动"局长国家优先审评券"（CNPV）计划，旨在加速符合美国国家优先事项的新药审批流程。该计划通过缩短审查时间、优化沟通机制和引入团队式评审模式，为应对公共卫生危机、推动创新疗法及提升本土药品生产能力的药物开发商提供支持。根据FDA声明，CNPV将新药审评周期从常规的10-12个月压缩至1-2个月，同时允许企业提前60天提交化学、制造及控制（CMC）数据和标签草案，以加快决策进程。该计划的核心创新在于采用“肿瘤委员会式”多学科专家团队进行集中审评，由FDA内部医生、科学家等组成小组在提交最终数据前完成预审，替代传统分散至多个部门的逐级审批流程。FDA局长Martin Makary指出，这一模式将解决药企在研发中常见的“信息滞后”问题，通过高频沟通减少重复性工作，例如15分钟的专家咨询可能节省数月的推演时间。值得注意的是，CNPV不可转让，且仅适用于符合国家优先事项的特定药物，涵盖领域包括应对重大健康危机、填补未满足的公共健康需求及强化本土药品制造能力。尽管FDA强调该计划与现有优先审查机制并行不悖，但其更侧重于通过直接激励企业战略方向，而非单纯依赖市场交易。
FDA Halts New Clinical Trials That Export Americans’ Cells to Foreign Labs in Hostile Countries for Genetic Engineering
2025年6月18日，FDA宣布立即暂停所有涉及将美国公民活体细胞送往中国及其他“敌对国家”进行基因工程改造，并回输至美国患者体内的新临床试验。这一行动源于此前部分试验未充分告知受试者生物样本的国际转移及操作流程，导致敏感基因数据可能被外国政府滥用。FDA指出，此类试验操作得益于2024年12月由拜登政府制定的数据安全规则，该规则允许美国公司向中国等国家的实体发送临床试验受试者生物样本进行处理，但豁免条款未明确要求透明度和知情同意。FDA局长Marty Makary强调，上届政府对此类做法视而不见，而本届政府将通过审查所有依赖豁免的临床试验，要求企业证明透明性、伦理合规及国内处理敏感材料的能力，否则将禁止新试验。
此次行动是实施行政命令14117和14292的延续，旨在防止敏感生物数据被外国对手利用，并确保研究资金流向安全、透明且符合美国规定的机构。FDA还与美国国立卫生研究院（NIH）合作，审查联邦资助研究是否受此类实践影响，并可能出台更多监管措施。尽管FDA强调保护患者权益和科研诚信，但部分行业担忧此举可能延缓药物审批进程，尤其对依赖国际临床试验的小型生物技术公司构成挑战。
Makary: FDA to Look Into Further Consolidating Operations
FDA局长Marty Makary近日向全体会员发送邮件，宣布将推动内部运营整合以提升效率。他提出将人力资源、采购、预算、信息公开（FOIA）、设施管理及通讯等职能集中管理，目标是消除重复性工作、加强跨部门协作，并为各中心（COP）提供更直接的资源支持。这一改革旨在应对特朗普政府推动的联邦机构精简政策，同时优化FDA的运营结构，但具体实施细节和对员工的影响尚未明确。Makary强调，改革将通过“统一化”运营模式增强FDA的敏捷性，但部分官员表示担忧，认为改革可能加剧现有人员调整压力。他呼吁员工以开放心态迎接变革，并承诺改革将经历内部审查、公众通知及国会沟通等程序。尽管FDA强调改革将通过透明化流程恢复公众信任，但部分匿名官员透露，改革方向仍存在不确定性，可能对FDA的长期稳定性产生深远影响。
Makary, Prasad Lay out Priorities for FDA: Reduced Timelines, More AI, Faster Competition
FDA近期宣布将在未来五年内推动FDA系统性改革，通过人工智能（AI）和大数据技术加速药物审批流程，以应对快速发展的医疗创新需求。FDA局长Marty Makary与CBER主任Vinay Prasad在《JAMA》发表的《新FDA的优先事项》中指出，将借鉴新冠疫情期间的快速审批经验，推出试点项目要求药企提前提交制造计划、标签草案等材料，目标是将关键试验结果公布到审批决策的时间从数月缩短至数周。FDA已部署名为“Elsa”的AI工具，用于初步审查超50万页的申请文件。FDA提出“新FDA”战略，强调通过大数据分析和实时安全监测提升监管效率，特别是在罕见病和细胞基因治疗领域。官员们表示，将简化仿制药和生物类似药审批流程、降低PDUFA费用等措施，推动创新药物更快上市。同时，FDA探索基于“合理机制”的罕见病药物审批通道，允许部分疗法跳过传统随机对照试验（RCTs），并引入AI辅助审评工具“Elsa”处理海量文件，同时推动采用类器官芯片替代部分动物实验。
然而，FDA也承认需平衡技术应用与独立性，避免与制药行业形成利益冲突，并强调科学评估的严谨性。这一系列改革旨在重塑FDA从“被动监管”向“主动健康促进”的角色转型，但如何确保技术落地效果与公众信任仍是关键挑战。
Inside the FDA’s Listening Tour: Officials Agree US Lags Behind China on Drug Development
FDA近期启动全国听证会，直接与药企和生物科技公司CEO对话，回应其在药物研发领域落后于中国的担忧。中国国家药品监督管理局（NMPA）计划将新型药物临床试验审查周期缩短至30天，进一步压缩审批时间，而美国则因监管冗长、成本高昂和流程僵化，导致创新药研发效率下降。数据显示，2024年美国约三分之一的新药化合物源自中国生物技术企业，较五年前无任何合作显著增长。行业领袖和前FDA官员指出，美国需通过改革加速审批流程、降低研发成本（尤其是1期临床试验）以保持竞争力，否则将加剧对海外研发的依赖。FDA与NMPA的改革举措均旨在提升全球竞争力，但如何平衡效率与科学严谨性，仍是亟需解决的挑战。
