新药审评动态
VIZZ™ (1.44% aceclidine ophthalmic solution)
产品类别：选择性缩瞳剂开发公司：Lenz Therapeutics
批准类型：新药上市申请（NDA）Type 1 - New Molecular Entity
获批时间：2025年7月31日
本次适应症：成人老花眼
MODEYSO™ (dordaviprone)
产品类别：线粒体酪蛋白水解酶P（ClpP）的蛋白酶激活剂开发公司：Jazz Pharmaceuticals, Inc.
批准类型：新药上市申请（NDA）Type 1 - New Molecular Entity
获批时间：2025年8月6日
本次适应症：用于治疗1岁及以上、携带H3 K27M突变且在既往治疗后疾病进展的弥漫性中线胶质瘤成人和儿童患者
FDA政策应用：
加速批准（Accelerated Approval）
优先审评（Priority Review）
快速通道认定（Fast Track Designation）
孤儿药认定（Orphan Drug Designation）
罕见儿科疾病认定（Rare Pediatric Disease Designation）
其他信息：FDA首次批准针对H3 K27M突变弥漫性中线胶质瘤的系统性疗法
HERNEXEOS® (zongertinib)
产品类别：口服HER2特异性酪氨酸激酶抑制剂（TKI）开发公司：Boehringer Ingelheim Pharmaceuticals, Inc.
批准类型：新药上市申请（NDA）Type 1 - New Molecular Entity
获批时间：2025年8月8日
本次适应症：用于治疗经FDA批准的检测方法确认携带HER2（ERBB2）酪氨酸激酶域激活突变且既往接受过全身治疗的不可切除或转移性非鳞状非小细胞肺癌（NSCLC）的成年患者
FDA政策应用：
加速批准（Accelerated Approval）
优先审评（Priority Review）
快速通道认定（Fast Track Designation）
突破性疗法认定（Breakthrough Therapy Designation）
实时肿瘤学审查（Real-Time Oncology Review, RTOR）试点项目
辅助评估工具（Assessment Aid）
其他信息：同时FDA还批准了Life Technologies Corporation的Oncomine Dx Target Test伴随诊断
BRINSUPRI™ (brensocatib)
产品类别：口服竞争性可逆性的二肽基肽酶1（DPP1）抑制剂开发公司：Insmed Incorporated
批准类型：新药上市申请（NDA）Type 1 - New Molecular Entity
获批时间：2025年8月12日
本次适应症：用于治疗成人及12岁及以上儿童的非囊性纤维化性支气管扩张症（NCFB）
FDA政策应用：
优先审评（Priority Review）
突破性疗法认定（Breakthrough Therapy Designation）
其他信息：首款和唯一一款FDA批准用于NCFB的治疗剂
指南更新
本期无指南更新。
研讨会和培训
未来两周无会议更新。
重要新闻和动态
FDA Announces New FDA PreCheck Program to Boost U.S. Drug Manufacturing
2025年8月7日，FDA宣布推出FDA PreCheck计划，旨在通过提高监管可预测性包括简化流程、提前介入、加强沟通以及高效的化学生产和控制（CMC）评估，来加快美国本土药品生产基地建设，加强本土药品供应链。目前，在FDA批准药品所使用的原料药（API）生产商中，仅11%位于美国；美国市场上流通的药品超半数在海外生产，API供应依赖海外资源。PreCheck计划采用创新的两阶段流程来支持美国新药厂建设，第一阶段：药品制造商可以在工厂建设过程中包括设计、施工及预生产等关键环节与FDA有更多沟通，鼓励企业通过V型药物主文件（DMF）提交设施信息（如厂区布局描述、药品质量体系等），该文件可被引用至新药申请中；第二阶段：制造商可在提交新药申请前通过与FDA进行预申请会议，有助于改善新药申请中的CMC信息，推动生产场地顺利通过检查。FDA将于2025年9月30日上午9点至下午4点在总部白橡树园区举办题为“药品与生物制品本土化生产”的公开会议（可线上参与），议题包括：介绍PreCheck框架、讨论PreCheck的优势与改进方向，以及探讨FDA权责范围内应对当前本土化挑战的其他措施。
Prasad returns to FDA, Resuming Head of CBER Role
2025年8月9日，Vinay Prasad重返FDA CBER主任职位，此前他因政治压力及Sarepta Therapeutics在杜氏肌营养不良症基因疗法Elevidys审批争议中的冲突而离职。Prasad的离职与保守派活动家的批评、特朗普政府施压以及FDA内部对监管政策的分歧密切相关。他的回归被视为FDA监管政策可能转向更严格科学标准的信号，此前他以批评FDA的“弹性监管”和加速审批路径著称。Prasad的回归引发行业对FDA监管政策变化的担忧，尤其是对基因疗法和罕见病药物审批的影响。尽管其任命曾导致生物科技股暴跌，但其“循证医学”理念可能重塑FDA的审批标准，影响药物研发和审批流程。这一变动不仅涉及监管政策的调整，也反映了FDA内部政治与科学之间的复杂博弈。
FDA Warns Spectra Therapy for GMP Violations, Marketing Unapproved Device
近期，FDA向Spectra Therapy公司发出警告信，指出其LASERwrap系统存在多项违反现行药品生产质量管理规范(cGMP)的违规行为。FDA指出，该公司在设计变更程序、纠正和预防措施、质量审计及医疗器械报告等方面存在严重缺陷。具体而言，公司未能建立和维护设计控制程序，导致无法确保设计符合用户需求；未实施有效的纠正和预防措施程序；未进行质量审计以确保质量体系符合要求；且未提交医疗器械报告（MDR）。此外，FDA还指出该产品未获得批准，因其未提交510(k)通知或未获得PMA批准，且产品销售范围超出授权范围。
FDA’s Drug Quality Report Notes ‘Significant’ Uptick in Inspections Since Pandemic
FDA发布的最新《药品质量状况报告》显示，自新冠疫情以来，FDA对国内外药品生产现场的检查数量显著增加，同时警告信的数量也大幅上升。该报告是FDA药品质量办公室（OPQ）发布的第七份年度报告，涵盖了药品和生产现场的质量数据，包括检查、产品缺陷、进口警报和召回情况等。报告指出，FDA全球药品生产现场数量达到4619个，较过去五年增长了11%。其中，美国境内占41%，其余为国外。中国、西班牙、德国、印度和韩国的现场数量增长超过15%。2024财年，FDA对国内外药品生产现场的检查数量大幅增加，达到972次，其中超过62%的检查为国外现场，创历史新高。此外，FDA在2024财年共发出105份警告信，创下单年药品质量相关警告信数量之最，其中大部分与检查发现的缺陷有关。
报告还指出，2024财年FDA通过互认协议（MRA）进行的检查数量达到198次，创历史新高。尽管警告信数量增加，但中国和韩国的警告信数量增长主要归因于质量缺陷的发现，而非检查数量的增加。
