新药审评动态

REVUFORJ (revumenib)

产品类别：口服menin 抑制剂
开发公司：Syndax Pharmaceuticals, Inc.
批准类型：补充新药申请（sNDA）Efficacy
获批时间：2025年10月24日
本次适应症：治疗携带核仁磷蛋白1（NPM1）突变、且无合适替代治疗方案的复发或难治性（R/R）急性髓系白血病（AML）成人及≥1岁儿童患者。
既往适应症：曾于2024年获批用于治疗携带KMT2A易位的R/R急性白血病成人及≥1岁儿童患者
FDA政策应用：
• 实时肿瘤学审查程序Real-Time Oncology Review (RTOR) program
• 辅助评估工具Assessment Aid
• 优先审评资格Priority Review
• 快速通道认定Fast Track Designation
其他：本次批准使Revuforj成为同时覆盖携带NPM1突变R/R AML或KMT2A易位的R/R急性白血病的首个FDA批准疗法。

LYNKUET（elinzanetant）

产品类别：非激素、首创选择性神经激肽-1(NK1)和神经激肽-3(NK3)受体双重拮抗剂
开发公司：Bayer Inc.
批准类型：新药上市申请 (NDA) Type 1 - New Molecular Entity
获批时间：2025年10月24日
本次适应症：治疗因更年期引起的中度至重度血管舒缩症状(VMS，俗称潮热和盗汗)
其他：Lynkuet已在澳大利亚、加拿大、英国和瑞士获批上市，目前正在等待欧盟的批准，并在全球其他市场接受审评。

KYGEVVI（doxecitine and doxribtimine）

产品类别：嘧啶核苷组合药物
开发公司：UCB Inc.
批准类型：新药上市申请 (NDA) Type 1 - New Molecular Entity
获批时间：2025年11月3日
本次适应症：治疗胸苷激酶2缺陷症（TK2d）的成人及发病年龄在 12 岁或更早的儿科患者
FDA政策应用：突破性疗法认定Breakthrough Therapy Designation
其他：全球首个且唯一获批用于该患者群体的治疗药物。

指南更新

Scientific Considerations in Demonstrating Biosimilarity to a Reference Product: Updated Recommendations for Assessing the Need for Comparative Efficacy Studies-Draft

指南名称：证明与参照产品生物相似性的科学考量：关于评估比较疗效研究需求的最新建议-草案
发布日期：2025年10月29日
简要介绍：根据该指南草案，针对治疗性蛋白产品，在满足严格科学条件时，申请企业可采用分析数据+药代动力学研究的组合证据替代传统的比较疗效研究（CES），以证明生物相似性。该政策允许通过更精准的理化特性对比（CAA）和体内药代动力学（PK）数据构建证据链，显著降低研发成本。但局部用药等特殊情况仍需临床疗效数据，FDA强调企业需在研发早期与监管机构沟通方案。

研讨会和培训

CANCELED - 17th Annual Sentinel Initiative Public Workshop

原定于2025年11月6日举行的第十七届年度哨兵计划公众研讨会现已取消。
关于该研讨会的会议消息，请见：
HPC Intelligence│FDA法规动态 2025/09/26-10/23 FDA停摆近一月，审批效能已承压

Pediatric Advisory Committee Meeting Announcement

会议主题：儿科咨询委员会会议公告
举办时间：2025年11月13日 10:00 a.m. - 4:00 p.m. ET
会议目的：根据《儿童最佳药品法》等相关法规要求，儿科咨询委员会（PAC）将专门讨论由CDER、CBER以及CDRH所列出产品的上市后儿科安全监测情况。本次会议的讨论范围将严格限定于上述产品的上市后安全性与监测活动，委员会将向FDA提出安全监测建议，且不要求产品申办方提供信息。

重要新闻和动态

FDA Publishes NDA Filing Checklist to Avoid Application Derailments

2025年10月23日，FDA药品评价与研究中心（CDER）更新了政策与程序手册（MAPP 6025.4），首次公开了其内部工作人员使用的申报资料核查清单。该清单用于判定申报资料是否完整，或是否应作出“审查拒收”（Refuse-to-file，RTF）决定。MAPP 6025.4披露，过去十年间已有超过200份申请收到RTF通知，涉及新分子实体的申请若收到RTF通知，通常平均会面临426天的延期才能重新提交。此次公开核查清单是FDA优化审评流程的重要举措，通过预设标准化审评模板及附录示例，既为申办方提供了明确指引，也强化了审评流程的规范性与一致性，降低消耗资源、延误创新疗法的申报缺陷发生率。

MAPP 6025.4明确指出，CDER期望申办方在提交申请时资料应完整无缺，不允许通过在初次提交后通过修订来逐步构建完整的申请这种零散的方式；且详细规定了发出RTF决定的标准，阐明了负责初步审查的专家在评估新药上市申请（NDA）时所起的作用，以及团队领导和新药办公室（OND）项目管理的人员在审查过程中的职责。对于“易纠正缺陷”如电子导航问题、系统兼容性问题、参考文献缺失、FDA 356表格不完整或缺失、FDA 3454表格缴费披露声明缺失等，允许通过电话会议、安全电子邮箱等便捷方式沟通补救；但“复杂且重要缺陷”如申请摘要、CMC信息、非临床药理毒理数据、人体药代动力学与生物利用度数据等核心内容缺失，将直接导致RTF决定。这与2018年9月发布的《新药申请与生物制品许可申请审评管理原则与实践》行业指南草案中所述标准一致。

FDA Official Issues Warning about Looming Biosimilar Void

近日，FDA警示当前生物类似药开发严重滞后于专利到期节奏的现状将危及美国药品可及性。据IQVIA最新报告，2025至2034年间将有118个品牌生物药失去专利保护，市场价值高达2340亿美元，但截止到2024年中仅有12个产品有在研生物类似药，意味着106个即将专利到期的产品可能面临市场竞争缺失的困境。FDA药品评价与研究中心（CDER）治疗性生物制剂和生物类似药办公室（OTBB）主任Sarah Yim表示其正在推动生物类似药审评流程向仿制药看齐，这一改革方向已获CDER主任George Tidmarsh的明确支持。与此同时，FDA正积极参与国际人用药品技术要求协调委员会（ICH）新指南制定，建立生物类似药对比疗效研究评估新框架。Yim强调，提高审评效率有助于激励企业开发非热门生物药的类似药，这与FDA提升公众用药可及性的公共卫生使命高度一致。FDA将继续推进监管现代化，为生物类似药开发创造更高效的环境。

FDA Moves to Accelerate Biosimilar Development and Lower Drug Costs

2025年10月29日，FDA宣布推出一项重大审批制度改革，发布新指南草案《证明与参照产品生物相似性的科学考量：关于评估比较疗效研究需求的最新建议》，旨在全面简化生物类似药的审评与批准流程。新规核心在于取消对耗时1-3年、平均成本高达2400万美元的比较疗效临床研究的硬性要求，允许企业转而借助更精准的分析测试方法证明产品于原研药之间的差异性。同时，FDA明确表示通常不再建议开展“转换研究”，此举预计将显著降低“可互换”生物类似药（即药剂师可直接替换原研药的产品）的开发门槛，从而提升患者获取低成本治疗的可及性。

此次改革直击美国药价危机的核心——尽管生物药仅占全美处方量的5%，却占据了药品总支出的51%。然而，目前FDA已批准的76种生物类似药在市场份额中占比不足20%，且在今后十年专利到期的生物药中，仅约10%有对应的生物类似药处于研发阶段。FDA局长Marty Makary指出，新政策有望将生物类似药的开发成本和时间均削减近半，从而为数百万需接受癌症、自身免疫疾病等尖端治疗的患者显著降低医疗负担。该举措被视为打破原研生物药价格垄断、落实“让美国再次健康”战略部署的关键一步。

FDA Drug Head Tidmarsh is Put on Leave, According to Reports

近日，FDA CDER主任Tidmarsh被FDA置于行政休假状态，有消息称其随后提出辞职并被FDA接受。据美国多家媒体报道，这一人事变动与加拿大制药公司Kevin C. Tang的投诉有关，涉及Tidmarsh在领英（LinkedIn）上发表的对药物voclosporin疗效甚微且毒性显著的批评性言论及推动了一款甲状腺药物的撤市。据纽约时报报道，Tidmarsh否认了报复Kevin C. Tang，且将矛头指向了CBER主任Vinay Prasad。据endpoint报道，Tidmarsh在最近的新药办公室（OND）虚拟会议上，传达了自己仍处于行政休假状态，并未辞职的立场。

FDA Awards Second Batch of National Priority Vouchers

2025年11月6日，FDA公布了局长国家优先审评券（CNPV）试点项目下新增的六家企业名单，这是继首批名单后的第二批获券企业，至此，企业总数已达15家。持券企业在提交完整申请材料后，将在数月内获得审评结果，这较常规审评周期实现大幅缩减。加速审评以企业履行附加承诺为前提，同时FDA保留根据实际情况延长审评周期的权限。实现加速审评的核心举措是引入"肿瘤委员会式"一日联合评审机制，由多学科医师和科学家团队开展协同评估。本次入选产品经外部申请与FDA内部审评部门提名产生，具体包括：
• Zongertini：用于治疗HER2阳性肺癌
• Bedaquiline：用于幼儿耐药性结核病
• Dostarlimab：用于治疗直肠癌
• Casgevy：用于治疗镰状细胞病
• Orforglipron：用于肥胖及相关健康问题
• Wegovy：用于肥胖及相关健康问题

FDA局长Marty Makary表示，CNPV授予那些承诺提升药品可及性、基于国家安全考量实现本土化生产、或解决未满足公共卫生需求的企业；FDA正在开创革命性路径，让这些具有重大意义的疗法更快惠及患者。