新药审评动态
ZELSUVMI
2024年1月5日，FDA批准了Ligand Pharmaceuticals开发的 “first-in-class”药物Zelsuvmi（berdazimer topical gel，10.3%）用于成人和一岁及以上儿童患者的传染性软疣（molluscum contagiosum）的治疗。根据Ligand Pharmaceuticals官网发布的新闻稿，Zelsuvmi是FDA批准用于治疗传染性软疣的首个新型药物，是第一种也是唯一一种外用处方药。患者、家长或护理人员可在家庭、院外或其他环境中使用，来治疗这种具有高度传染性的病毒性皮肤感染。指南更新
Q5A(R2) Viral Safety Evaluation of Biotechnology Products Derived from Cell Lines of Human or Animal Origin
2024年1月10日，FDA发布了一份题为“Q5A(R2) 人类或动物来源细胞系衍生生物技术产品的病毒安全性评价”的指南。该指南是在ICH的支持下编写的，旨在描述如何基于风险和相应的控制策略，来确保生物技术产品的病毒安全性，包括在上市申请中提交所需的数据。该指南是对 1998 年 9 月发布的第一版ICH 行业指南 "Q5A 人类或动物来源细胞系生物技术产品的病毒安全性评估 "的更新。它取代了 2022 年 11 月 14 日发布的同名指南草案。
研讨会和培训
FDA Oncology Center of Excellence Presents: Conversations on Cancer: “Bringing Innovation to People Facing Cancer”
美东时间2024年1月10日，FDA的卓越肿瘤中心（Oncology Center of Excellence，OCE）举办了一场题为“为癌症患者带来创新”的公开小组讨论活动。讨论会回顾了各种癌症、新型药物的批准情况，以及先前批准药物的新用途；重点关注了 2023 年最具变革性的肿瘤药物批准情况，并展示 OCE 通过批准癌症患者改变生命的治疗方法来保护和促进患者护理的承诺。
Upcoming：WCBP Symposium 2024
美东时间2024年1月23日至25日 8:00 AM - 5:30 PM， CASSS & FDA 将共同组织 WCBP研讨会。本次研讨会将探讨当前和新兴的CMC分析技术在不断发展的美国和国际监管视角下的作用。参会者将听取思想领袖的意见并与他们就广泛的主题进行交流，包括CMC开发策略、创新的分析表征、全球递交策略、下一代治疗和疫苗，以及基于CRISPR的疗法所面临的挑战和前景。Upcoming：Advancing Psychedelic Clinical Study Design
美东时间2024年1月31日-2月1日，FDA Reagan-Udall基金会将举办一场题为“推进致幻剂临床研究设计”的虚拟公开研讨会。此次会议将汇集研究人员、受监管行业和其他主要利益相关者，共同讨论在临床试验和药物开发中使用致幻剂时出现的科学问题。2023 年 6 月，FDA发布了第一份致幻剂行业指南草案——“致幻剂：临床研究注意事项”，为开发用于治疗疾病（如精神障碍、药物使用障碍）的致幻剂的申办方提供大概的注意事项。本次会议的目标包括以下几点：
● 了解在 FDA 授权的临床研究和药物开发中使用致幻剂的科学家的经验；
● 探讨致幻剂临床试验设计的注意事项；
● 探讨致幻剂临床试验的观点和当前研究。
